週三，RBC Capital Markets調整了對基因療法公司uniQure BV (NASDAQ:QURE)的展望，將其目標價從之前的14.00美元上調至20.00美元。該公司維持對該股的"優於大盤"評級。該公司股價表現強勁，僅在過去一週就飆升了143%。
根據InvestingPro的數據，分析師對uniQure的目標價範圍從6.75美元到57.71美元不等，反映了對公司潛力的不同看法。此次調整是在uniQure宣布與美國食品和藥物管理局（FDA）就其亨廷頓氏症治療的加速批准途徑達成一致後做出的。
該公司正在進行的第I/II期臨床試驗數據，與自然病程相比，可能足以獲得加速批准，而無需進行額外的研究。這一進展簡化了uniQure治療的批准過程。
根據InvestingPro的分析，該公司目前市值為7.336億美元，流動比率高達6.51，表明公司有足夠的流動性支持其臨床開發項目，儘管目前正在消耗現金儲備。RBC Capital強調，綜合統一亨廷頓氏症評分量表（cUHDRS）可能被用作中間臨床終點，而神經絲輕鏈（Nfl）水平則作為支持性證據。
雖然統計細節預計將在2025年上半年進一步討論，但uniQure已經啟動了生物製品許可申請（BLA）的準備工作。RBC Capital的分析表明，這一更新顯著降低了與治療開發相關的風險，可能縮短其批准的時間線，並可能增強公司在戰略討論中的地位。
該公司的樂觀立場進一步得到了最近行業活動的支持，參考了諾華製藥公司與PTC Therapeutics之間的交易，該交易包括10億美元的預付款和高達19億美元的里程碑付款，在業內被稱為"生物美元"。RBC Capital鼓勵投資者買入uniQure的股票，因為分析師認為最近的發展可能會為公司增加相當大的價值。InvestingPro訂閱者可以獲得uniQure的16個額外投資提示，包括其財務健康評分和增長潛力的詳細分析。
在其他最近的新聞中，生物技術公司uniQure在其針對亨廷頓氏症治療的基因療法產品AMT-130方面取得了重大進展。該公司已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准，可以加速提交AMT-130。高盛維持對uniQure的"中性"評級，而雷蒙德詹姆斯則在這些發展之後將公司股票評級從"優於大盤"上調至"強烈買入"。
FDA對AMT-130加速批准過程的認可得到了金融服務公司Stifel的積極回應。此外，uniQure已經啟動了其調查性治療AMT-162的第I/II期臨床試驗，該治療旨在解決由SOD1突變引起的肌萎縮側索硬化症（ALS）。
這些最近的發展反映了uniQure在基因療法方面的進展，特別是針對亨廷頓氏症的AMT-130和針對ALS的AMT-162。來自雷蒙德詹姆斯、H.C. Wainwright和Stifel等公司的分析師對該公司保持積極評級，表明他們對這些最新發展持積極看法。
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