週三，高盛維持對uniQure BV（NASDAQ:QURE）股票的中性評級，目標價保持在20.00美元。該公司的立場是在uniQure宣布其用於亨廷頓氏症的基因療法AMT-130取得監管進展之後。
根據InvestingPro的數據，該股票表現出顯著的動力，僅在過去一週就從之前的7.29美元飆升143%至15.30美元。該療法在B類會議後獲得FDA關於加速批准途徑的指導。
這一進展意義重大，因為它允許公司使用正在進行的1/2期研究數據和自然病史作為外部對照。FDA已審查了24名患者的兩年數據，這些數據將與綜合亨廷頓氏症評分量表（cUHDRS）一起作為臨床終點使用。
根據該公司的說法，FDA的審查和商定的加速途徑提高了AMT-130成功的可能性。FDA提供的監管路徑明確性消除了額外試驗的需求。這一進展引起了分析師的注意，InvestingPro顯示六名分析師上調了對即將到來期間的盈利預期。
該股票目前的交易價格高於其公允價值，反映了市場對這些發展的樂觀情緒。uniQure計劃在2025年上半年與FDA討論統計分析計劃和化學、製造和控制（CMC）要求。AMT-130的製造過程被認為是降低風險的，因為它與Hemgenix高度相似，並在同一設施中進行。
預計uniQure將在2025年中期發布後續數據，包括21名患者的三年結果。預期成功將反映先前更新中看到的趨勢，如通過cUHDRS測量的疾病進展減緩與劑量相關，以及腦脊液神經絲輕鏈水平穩定。
該公司的財務狀況顯示出混合信號。雖然6.51的流動比率表明短期流動性強勁，但InvestingPro數據顯示公司正在迅速消耗現金。公司市值為733.58百萬美元，運營中等水平的債務，並維持超過短期債務的流動資產。
該公司還注意到該板塊最近的一項許可交易，涉及諾華和PTC Therapeutics，承認競爭格局。除AMT-130外，uniQure的增長潛力還通過其早期基因療法管線得到監測。
預計將在2025年發布AMT-191（用於法布里病）、AMT-162（用於SOD1 ALS）和AMT-260（用於難治性內側顳葉癲癇）的初步1/2期數據。
在其他最近的新聞中，uniQure N.V.在其針對亨廷頓氏症治療的基因療法產品AMT-130方面取得了重大進展。該公司已與美國食品和藥物管理局（FDA）就AMT-130的加速批准提交達成協議。繼這些發展之後，Raymond James最近將uniQure的股票評級從"優於大盤"上調至"強烈買入"。
金融服務公司Stifel也對uniQure表示了積極的展望，指出與FDA的一致性是這家生物技術公司的重大勝利。此外，uniQure已開始針對其調查性治療AMT-162的1/2期臨床試驗，該治療旨在解決由SOD1突變引起的ALS。
這些最近的發展反映了uniQure在基因療法方面的進展，特別是用於亨廷頓氏症的AMT-130和用於ALS的AMT-162。來自Raymond James、H.C. Wainwright和Stifel等公司的分析師對該公司保持積極評級，表明對這些最近發展持有有利看法。
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