週二，H.C. Wainwright調整了Neurogene (NASDAQ:NGNE)的目標價，從之前的49美元上調至55美元，同時維持對該公司股票的買入評級。此次調整是在Neurogene最近宣布其用於治療Rett綜合症的基因療法NGN-401的安全性和初步療效數據之後做出的。
Neurogene公布的數據包括四名接受NGN-401低劑量治療的患者中的安全性和療效結果，以及三名接受高劑量治療的患者的安全性數據。公司分享了這些患者3至15個月不等的隨訪期。值得注意的是，每位患者在臨床總體印象改善量表(CGI-I)上都顯示2分的改善，表明他們"有很大改善"。
這些積極結果促使H.C. Wainwright將NGN-401的成功概率從25%提高到30%。此外，該公司還認可了Neurogene另一種療法NGN-101開發的終止，這也影響了修訂後的目標價。新的12個月目標價反映了NGN-401的預期成功和Neurogene管線的更新估值。
Neurogene的NGN-401療法代表了Rett綜合症治療的重大進展，Rett綜合症是一種罕見的遺傳性神經系統疾病。該公司專注於開發一次性基因療法，凸顯了這種治療方法在管理這種疾病方面的突破潛力。最近的數據表明，患者對治療反應良好，這對該療法的持續開發和未來商業前景來說是一個有希望的跡象。
在其他最近的新聞中，Neurogene Inc.報告了其正在進行的NGN-401 Phase 1/2試驗的初步臨床數據，這是一種用於治療兒童Rett綜合症患者的基因療法。該公司還在超額認購的PIPE融資中獲得了約2億美元，預計將使其財務狀況延長至2027年下半年。BMO Capital和William Blair的分析師維持了Neurogene股票的優於大盤評級，而H.C. Wainwright將股價目標從51美元調整至49美元，維持買入評級。
公司報告2024年第二季度淨虧損1850萬美元，研發費用為1570萬美元。Neurogene的基因療法候選藥物NGN-401已獲得FDA的再生醫學先進療法認定，預計將加快審批過程。
投資者正密切關注即將公布的NGN-401研究低劑量隊列的Phase 1/2臨床數據，以及2025年第一季度的更新，其中將包括NGN-101用於治療CLN5 Batten病的中期Phase 1/2臨床數據和監管更新。
InvestingPro洞察
Neurogene最近的積極臨床數據和H.C. Wainwright上調的目標價反映在公司強勁的市場表現上。根據InvestingPro數據，Neurogene過去一年的價格總回報率高達373.71%，僅在過去一個月就上漲了44.71%。這一飆升使得股價達到52週高點的96.03%，上一次收盤價為71.53美元。
儘管前景樂觀，但投資者應注意Neurogene的交易市盈率高達264.67。這種估值表明市場對公司有很高的增長預期，這與公司有希望的基因療法結果相一致。然而，一個InvestingPro提示警告說，相對強弱指標(RSI)表明該股可能處於超買區域，這可能意味著短期內需要謹慎。
對於那些考慮進行更深入分析的人來說，InvestingPro為Neurogene提供了18個額外的提示，提供了更全面的公司財務健康和市場地位視角。
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