Investing.com -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN)的股價暴跌25%，因為這家生物技術公司報告了其用於治療肌強直性營養不良症1型（DM1）的實驗性療法的早期試驗數據。DM1是一種導致肌肉無力的遺傳性疾病。儘管公司宣布了積極的試驗結果並計劃加速提交申請，但投資者的信心似乎動搖了，使股價跌至一年來的最低點。
這家總部位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆的公司分享了其主要候選藥物DYNE-101的第1/2期ACHIEVE試驗結果，顯示DM1患者的剪接校正和功能改善顯著。試驗數據顯示DMPK RNA水平（DYNE-101的分子靶點）降低，並且與多個功能終點改善相關的強大剪接校正。該公司計劃啟動全球註冊擴展隊列，有可能支持在2026年上半年提交美國加速批准申請。
此外，Dyne Therapeutics正在推進其用於杜氏肌肉營養不良症（DMD）的DYNE-251項目，旨在以肌肉蛋白作為替代終點進行監管提交。該公司預計將在2025年完成兩個項目的註冊擴展隊列的招募，並預計數據將支持次年的監管提交。
儘管取得這些進展，Dyne的股票仍經歷了顯著下跌。Chardan分析師Keay Nakae評論試驗數據時表示："我們很高興看到這個劑量在3個月和6個月時達到了更大的DMPK靶點敲低。與基線相比，這導致3個月時的顯著剪接校正，通過複合替代剪接指數（CASI-22）測量。然而，6個月時的剪接校正並不一致。" Dyne的管理層認為，6個月時的不一致可能是由於諸如生物樣本採集不佳、缺少基線數據和樣本量小等因素造成的。
投資者可能正在對6個月剪接校正數據的不確定性做出反應，儘管公司對此做出了解釋，且功能結果總體呈現積極趨勢。市場反應凸顯了與臨床階段生物製藥開發相關的高風險和波動性，新數據的發布可能會迅速改變投資情緒。
Dyne Therapeutics仍專注於推進其治療候選藥物的臨床開發，最終目標是為遺傳性神經肌肉疾病患者提供新的治療方法。今天美東時間上午8:00舉行的投資者活動可能會提供有關公司策略的進一步見解，以及最近的試驗數據對其臨床和監管路徑的潛在影響。
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