Investing.com -- Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL)的股價飆升60%，此前該公司宣布在一項Phase 1/2臨床試驗中，首位接受治療的嬰兒達到完全臨床反應。這項由其合作夥伴iECURE進行的試驗旨在治療鳥氨酸氨甲酰轉移酶（OTC）缺乏症，這是一種遺傳性疾病。
臨床試驗結果展示了Precision BioSciences的ARCUS®基因編輯平台的潛力，該平台被用於插入一個功能性OTC基因。首位患者的成功結果增強了人們對ARCUS平台能夠在體內進行複雜基因編輯（包括基因插入、切除和消除）的信心。
接受ECUR-506治療的嬰兒未出現重大臨床安全問題，除了無症狀轉氨酶升高，這一情況通過免疫抑制療法得到了控制和解決。治療12週後，患者能夠停止使用氨清除劑藥物，並將蛋白質攝入量增加到與其年齡相符的正常水平，而不會導致氨水平升高。這種積極反應已持續6個月，表明達到了完全臨床反應。
OTC-HOPE研究計劃在多個國家繼續招募患者，目標是在2025年完成，並在2026年上半年提供完整的項目數據。同時，Precision BioSciences也在推進針對慢性乙型肝炎的PBGENE-HBV的ELIMINATE-B試驗，預計在2025年獲得Phase 1數據。
鑑於這些進展，BMO Capital分析師Kostas Biliouris將Precision BioSciences的評級從市場表現上調至跑贏大盤，並設定34.00美元的目標價。Biliouris指出iECURE的數據非常有希望，並強調這是ARCUS平台的早期臨床驗證。該分析師估計，DTIL的體內HBV項目有約65%的概率顯示可接受的安全性和強效性，這可能推動股價上漲100-200%，類似於該板塊其他公司最近的漲幅。考慮到Precision BioSciences的估值約為其淨現金狀況的三分之一，且資金可維持到2026年下半年，風險/回報狀況被視為有利。
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