智通財經APP獲悉，Neurogene(NGNE.US)在週一盤後一度暴跌56%，截至發稿，該股大跌35%，報46.14美元。消息面上，該公司公佈了針對兒科患者進行NGN-401(一種治療Rett綜合徵的基因療法)的中期1/2期數據。該公司正在對候選人進行低劑量和高劑量的測試，其公佈了四名兒科患者服用低劑量疫苗的療效數據，並顯示出積極的前景。然而，據報道，兩名接受高劑量治療的患者中有一名出現了與治療相關的嚴重不良事件，這與已知的AAV基因治療風險一致。
低劑量隊列的前四名參與者在臨牀總體印象改善量表(CGI-I)上獲得了2分，與基線相比的變化表明有很大的改善。此外，這四名患者在Rett綜合徵行爲問卷中的得分也有所改善，較基線提高了28%-52%。
Neurogene還表示，他們已經啓動了一項青少年/成人隊列研究，以觀察NGN-401是否能治療更廣泛的人羣。該隊列預計將招募三名年齡在16歲及以上的高劑量參與者。
該公司補充稱未推進NGN-101 CLN5巴頓病基因治療資產，該項目也處於1/2期臨牀試驗階段。這是公司唯一的其他臨牀資產。
Taysha Gene Therapies(TSHA.US)正在開發一種與之競爭的Rett綜合徵基因療法TSHA-102，該公司股價在盤後交易中一度上漲了約35%，截止發稿，上漲了12.27%。