近日，港股創新藥企雲頂新耀-B(01952)重磅產品——全球首個IgA腎病對因治療藥物耐賦康®(布地奈德腸溶膠囊)NefIgArd III期臨牀試驗的全球開放標籤擴展(OLE)研究，在美國腎臟病協會腎臟周(ASN Kidney Week 2024)上公佈積極數據。研究分析揭示，對於已完成NefIgArd III期的IgA腎病患者，接受耐賦康®第二個治療療程的IgA腎病患者估算腎小球濾過率(eGFR)和蛋白尿獲益與首次治療患者的療效相當，且耐受性良好。這一研究結果驗證了耐賦康®可以爲IgA腎病患者提供長期對因治療方案，爲我國衆多IgA腎病患者帶來福音。
同時，這一結果與世界權威IgA腎病指南《2024版KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨牀管理實踐指南(公開審查草案)》(以下簡稱“新版指南(草案)”)中對耐賦康®週期性治療和減量維持治療的建議相符合，即在蛋白尿減少或eGFR穩定方面，單個9個月的治療療程不太可能產生持續的臨牀反應，許多患者可能需要重複9個月的耐賦康®治療週期或減少劑量的維持方案。
智通財經APP瞭解到，在今年的國家醫保談判中，雲頂新耀攜耐賦康®作爲新興生物醫藥企業的代表位列談判企業，一系列的臨牀及商業化的進展預示着耐賦康®這一創新產品即將迎來爆發期。
第二療程擴展研究數據證明耐賦康®再次治療的有效性
可以爲患者提供長期維持性治療方案
“在中國，IgA腎病患者羣體龐大，且發病年齡較輕、預後不佳，幾乎所有IgA腎病患者在其預期壽命內均有進展爲終末期腎病的風險。因此，臨牀上需要以長期保護患者腎功能爲目的，儘可能延緩患者進入透析或腎移植的時間。” 耐賦康®全球III期臨牀研究NeflgArd全球指導委員會成員、國際IgA腎病聯盟中國協作組主席、北京大學第一醫院腎內科主任張宏教授表示。
公開數據顯示，IgA腎病在我國有約500萬患者，每年新增確診患者超過10萬人。而且多發於青壯年，16-35歲患者佔總發病人數的80%。一旦進展至終末期腎病，IgA腎病患者需要依靠長期透析或腎移植維持生命，將給患者個人、家庭乃至社會帶來沉重的醫療負擔。
然而，過去國內IgA腎病的治療方案主要是支持性治療，以RAS抑制劑爲主，以及全身激素及免疫抑制劑治療。不但無法有效延緩患者腎功能衰退，而且有較多的不良反應，導致很多患者不能堅持治療。
“對於IgA腎病這樣一種慢性、長期、自身免疫介導的原發性腎小球疾病，仍需安全有效的長期對因治療方案。”張宏教授說。
此次在ASN大會上公佈的OLE研究結果顯示，9個月的耐賦康®治療帶來的eGFR獲益及降低UPCR方面在有無其治療史者中均保持一致，同時耐受性良好。“此次OLE研究結果證實了IgA腎病患者第二個療程繼續使用耐賦康®的療效及安全性，這爲IgA腎病長期對因治療策略提供了證據支持，給臨牀醫生帶來了新的用藥思路。”張宏教授解釋。
“最新公佈的耐賦康®OLE積極研究結果，爲IgA腎病患者的長期對因治療策略提供了強有力的證據支持，進一步驗證了長期對因治療策略的有效性和安全性。期待耐賦康®作爲IgA腎病治療領域的一線基石藥物，未來可以惠及多IgA腎病患者，滿足患者長期疾病管理的需求。”雲頂新耀首席執行官羅永慶表示。
中國IgA腎病臨牀需求巨大
耐賦康®國內市場有望進入爆發期
據瞭解，包括中國在內的亞洲IgA腎病患病率遠高於世界其他地區，進展爲終末期腎病的風險相較於其他人羣高56%，且疾病進展更快，存在巨大未被滿足的臨牀需求。
而作爲目前國內首個且唯一獲批的IgA腎病對因治療藥物，減少50%的腎功能惡化，預計將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年，市場對耐賦康®有着巨大需求。國家醫保局近日已於官方網站宣佈2024年國家醫保藥品目錄調整現場談判已經順利結束，雲頂新耀作爲新興生物醫藥企業的代表位列談判企業。
此外，耐賦康®近日連續在ASN Kidney Week 2024和頂級期刊《腎臟360》發佈多項重磅研究數據，並在中國臺灣地區獲批上市。
業內耐賦康®的商業化前景給予高期待，同時認爲基於龐大的患者人羣和顯著的療效，以及不斷提升的藥品可及性，耐賦康®國內市場有望進入爆發期。
此外值得一提的是，耐賦康®以其創新的作用機制和臨牀優勢已經得到了國內外多個權威治療指南的推薦。其中，KDIGO指南治療改良路徑明確推薦，該藥的使用無eGFR水平限制，可用於治療有進展風險的IgA腎病，改變了此前以最大化的支持治療爲主的推薦，爲IgA腎病的臨牀診療提供了更加清晰的對因治療策略;《IgA腎病中西醫結合診療指南》(2023)指出，該藥局部靶向釋放機制能夠有效降低蛋白尿水平並穩定eGFR，特別適合用於治療進展性IgA腎病;《原發性IgA腎病管理和治療中國專家共識》(2024)推薦，在RAS抑制劑治療基礎上加用靶向釋放布地奈德能進一步減少患者蛋白尿，延緩腎功能進展。