智通財經APP獲悉，阿里拉姆製藥(ALNY.US)在週五盤前交易中股價下跌超8%，原因是該公司公佈了其心臟病藥物vutrisiran後期試驗的完整結果。結果顯示，在單藥治療組中，與安慰劑相比，死亡風險相對降低了30%，但這一降低並未達到統計學意義。此外，這一藥物被認爲可能與輝瑞公司(PFE.US)的重磅療法tafamidis相競爭。
據瞭解，vutrisiran採用的是RNA干擾療法，針對的是轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病(ATTR-CM)，這是一種由錯誤摺疊的轉甲狀腺素蛋白在體內異常積累引起的疾病。
除了單藥治療組外，該研究還包括了同時接受標準治療(如tafamidis和SGLT2抑制劑)的患者。在週五的歐洲醫療活動上披露的詳細數據顯示，vutrisiran能夠使全因死亡率和複發性心血管事件的主要綜合指數降低28%。在33至36個月的雙盲期內以及截至42個月的時間內，vutrisiran使發病率分別降低了31%和36%。
阿里拉姆製藥強調，vutrisiran的安全性和耐受性與之前試驗數據和目前批准的患者羣體的結果一致。HELIOS-B的研究結果已發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。公司計劃在今年晚些時候開始向全球監管機構提交vutrisiran的上市申請。
阿里拉姆製藥已經將vutrisiran以Amvuttra品牌銷售，用於治療成人多發性神經病，並正在進行3期試驗HELIOS-B，以擴展其適應症至伴有心肌病的ATTR澱粉樣變性。與此同時，BridgeBio(BBIO.US)的ATTR-CM療法acoramidis目前正在接受美國食品藥品監督管理局(FDA)的優先審查，受此消息影響，BridgeBio股價上漲約16%，而輝瑞股價也略有上漲。
值得一提的是，阿里拉姆製藥於6月份發佈了HELIOS-B試驗的初步數據，顯示該全球多中心研究達到了主要和次要終點，使得全因死亡率和複發性心血管事件的綜合指標分別降低了28%和33%。