S智通財經APP獲悉，生物技術公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)週四美股盤後大漲超33%。消息面上，美國食品藥品管理局(FDA)批准Sarepta與羅氏聯合開發的基因療法Elevidys擴展適應症，將年齡至少爲4歲的杜氏肌營養不良(DMD)患者納入其中。FDA對可行走的患者授予了傳統批准，對於不可行走的患者則授予加速批准。對不可行走DMD患者的持續批准取決於後續驗證性試驗的結果。
根據加速批准途徑，Sarepta承諾進行並提交一項隨機對照試驗的結果，以驗證和確認Elevidys在不可行走DMD患者中的臨牀益處。ENVISION(SRP-9001-303)試驗正在進行中，這是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期研究，該試驗針對不可行走和年齡較大的可行走DMD患者，旨在作爲這一上市後要求的驗證試驗。
資料顯示，去年6月，Elevidys作爲全球首款杜氏肌營養不良(DMD)的一次性基因療法獲得美國FDA批准上市，用於治療4-5歲可獨立行走的DMD患童。
Elevidys是一款重組基因療法，將表達微抗肌萎縮蛋白(micro-dystrophin)的轉基因包裝在AAV病毒載體中，通過單次靜脈注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎縮蛋白功能的重組蛋白，可以對攜帶任何類型DMD致病基因變異的患者生效。羅氏在2019年與Sarepta達成28.5億美元的研發合作，共同開發這一基因療法。