智通財經APP獲悉,6月20日,Woolsey Pharmaceuticals公司宣佈,其在研藥物Bravyl在治療肌萎縮側索硬化症(ALS)的2a期臨牀研究REAL中耐受性良好,並且顯著降低血液中關鍵生物標誌物神經絲輕鏈(NfL)的水平。
據瞭解,REAL是一項開放標籤的單臂研究,旨在評估Bravyl在ALS患者中的初步安全性、耐受性、臨牀結局效果以及神經退行性疾病生物標誌物。在主要安全性終點上,Bravyl表現出良好的安全性和耐受性,沒有參與者因藥物相關的不良事件而退出研究。此外,在延長期中沒有發現任何意外或令人擔憂的安全問題,有些患者接受治療的時間長達18個月。
資料顯示,Bravyl是一款fasudil的口服劑型,fasudil是一種強力的Rho激酶(ROCK)抑制劑。它通過抑制ROCK活性,可能對抗神經退行性病變並促進神經元再生。