智通財經APP獲悉，美國食品藥品監督管理局(FDA)的獨立顧問小組近日爲禮來公司(LLY.US)的實驗性阿爾茨海默氏症藥物donanemab開啓綠燈，建議批准該藥物，爲今年晚些時候在美國全面上市鋪平了道路。此前，FDA對donanemab的試驗數據進行了仔細分析，結果顯示該藥物在安全性上未發現重大風險信號。截至發稿，該股盤後漲近3%，報889美元。近日，禮來股價創歷史新高，市值突破8000億美元。
FDA通常會採納顧問小組的建議，儘管這不是強制性的。如果donanemab獲得批准，它將成爲繼百健(BIIB.US)和其日本合作伙伴衛材(ESALY.US)推出的Leqembi之後，美國市場上第二款治療阿爾茨海默病的單克隆抗體藥物。這一批准有望爲600多萬美國阿爾茨海默病患者提供更多的治療選擇，考慮到阿爾茨海默病是65歲以上成年人的第五大死因，其意義尤爲重大。
在顧問小組的投票中，11名成員一致認爲donanemab對治療早期阿爾茨海默病患者有效，儘管部分顧問強調需要更多關於不同族裔患者的數據。第二次投票中，所有顧問一致認爲donanemab的益處大於其風險。
委員會成員、來自非營利組織Critical Path Institute的顧問莎拉·多蘭(Sarah Dolan)指出，存在巨大的未滿足醫療需求，亟待解決。禮來神經科學研發集團副總裁馬克·明頓(Mark Mintun)表示，公司對專家組的建議感到滿意，並期待將這種治療方法帶給患者。
儘管禮來在將donanemab推向市場的過程中遇到了一些障礙，包括FDA在去年1月因數據不足而拒絕批准該藥物，但此次顧問小組的積極建議爲禮來帶來了希望。FDA對donanemab的審查比對百健和衛材的Leqembi更爲謹慎，儘管顧問小組提出了負面建議，FDA最終還是加速批准了Leqembi。
據瞭解，donanemab和Leqembi都是針對大腦中的澱粉樣斑塊的單克隆抗體，旨在減緩早期患者的病情進展。然而，這兩種治療方法都不能治癒疾病，且可能伴隨腦腫脹和出血等副作用。儘管如此，如果donanemab獲得批准，它將爲阿爾茨海默病患者提供另一種治療選擇。
Leerink Partners 分析師大衛·裏辛格(David Risinger)預計，donanemab的商業化應用可能比Leqembi有限，主要因爲其安全隱患更多，且使用不夠方便，需要每月進行一次靜脈注射。儘管如此，他預計到2030年，donanemab的銷售額將達到5億美元。
禮來的阿爾茨海默病藥物效果如何?
禮來公司的阿爾茨海默病藥物donanemab在第三階段臨牀試驗中展現出減緩病情進展的潛力。在這項涉及1,700多名患者的研究中，donanemab與安慰劑相比，在大約18個月後將病情進展減緩了29%，效果與市場上已有的Leqembi相當。
試驗特別關注了大腦中澱粉樣斑塊和tau蛋白質的存在，這兩種生物標誌物是阿爾茨海默病的關鍵指標。研究人員排除了tau水平極低的患者，因爲這些患者的病情在研究期間不太可能顯著惡化。試驗主要集中於tau水平較低至中等的患者羣體，他們從donanemab治療中獲益更多。
禮來公司認爲，患者應接受澱粉樣斑塊檢測以確定是否適合使用donanemab，而tau檢測則非必須。顧問小組的多數成員也認同，不應強制tau檢測，因爲這可能限制了能夠從治療中獲益的患者範圍。
斯坦福大學的凱瑟琳波斯頓博士指出，從實際角度出發，tau檢測不應成爲獲取donanemab的障礙。此外，試驗中允許那些大腦澱粉樣蛋白水平降至特定閾值以下的患者停止治療，這可能成爲患者遵循治療計劃的激勵因素。
然而，donanemab的使用伴隨着一定的風險。約24%的試驗參與者出現了腦腫脹，31%出現了腦出血，大多數爲輕度至中度症狀。FDA工作人員建議，如果donanemab獲批，其標籤上應包含關於腦腫脹和出血風險的強烈警告，並建議進行MRI監測以管理這些副作用。
在18個月的試驗期間，服用donanemab的患者中有19人死亡，其中3人死於與藥物相關的副作用。相比之下，服用安慰劑的患者中有16人死亡。儘管存在不平衡，但服用donanemab的患者與未服用的患者之間的死亡人數差異較小。
總體而言，donanemab的潛在批准爲阿爾茨海默病患者帶來了新的希望，同時也爲禮來公司在神經科學領域的發展帶來了新的機遇。隨着FDA對donanemab審批進程的深入，患者、醫療專業人員和投資者都在密切關注這一潛在新治療選擇的未來。