智通財經APP訊，和黃醫藥(00013)今日宣佈在中國啓動一項HMPL-506用於治療血液惡性腫瘤的I期臨牀試驗。首名患者已於2024年5月31日接受首次給藥治療。
該項研究是一項多中心、開放標籤的I期臨牀試驗，旨在評估HMPL-506用於治療血液惡性腫瘤的的安全性、藥代動力學和療效。該研究將分爲劑量遞增和劑量擴展兩個階段進行，計劃納入至少60名患者。主要研究者是中國醫學科學院血液病醫院王建祥醫生和魏輝醫生。該項研究的其他詳情可登錄clinicaltrials.gov，檢索註冊號NCT06387082查看。
據悉，HMPL-506是一種研究性的新型、高選擇性靶向menin蛋白的口服小分子抑制劑。Menin蛋白是一種控制基因表達和細胞信號傳遞的支架蛋白。混合譜系白血病(mixed-lineage leukemia，“MLL”，亦稱KMT2A)重排和核磷蛋白1(NPM1)突變在急性髓系白血病(acute myeloid leukemia，AML)中起關鍵作用。成人急性髓系白血病中的約5%伴有MLL重排，急性髓系白血病中的約30%伴有NPM1突變。目前的研究表明，抑制menin-MLL互相作用是治療MLL重排和/或NPM1突變急性髓系白血病的可行策略。目前全球尚未有menin抑制劑獲批上市。和黃醫藥目前保留HMPL-506在全球的所有權利。
根據美國國家癌症研究所(NCI)的預測，2023年美國新增約20380例急性髓系白血病，五年相對存活率爲31.7%。在中國，2018年估計新增19700例急性髓系白血病，到2030年預計將達到24200例。