智通財經APP獲悉,歐洲藥品管理局(EMA)建議授予輝瑞(PFE.US)所開發的一次性基因療法Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)有條件上市許可,用於治療重度和中重度血友病B成人患者,這些患者體內無凝血因子IX(FIX)抑制劑,且沒有檢測到針對腺相關病毒血清型Rh74變異體(AAVRh74var)的抗體。
據悉,血友病B是一種危及生命的退行性疾病,患者由於基因出現突變,導致缺乏凝血因子IX。患有該疾病的患者容易發生關節、肌肉和內臟器官出血,出現疼痛、腫脹和關節損傷。目前的治療包括終生每週或每月多次定期靜脈輸注凝血因子IX,一年可能需要進行超過一百次以上的治療,以暫時替代或補充低水平的凝血因子。
Durveqtix是一種新型的在研基因療法,含有生物工程化的腺相關病毒衣殼和編碼高活性FIX變體的轉基因。對於血友病B患者來說,這種基因治療的目標是使他們能通過一次性治療產生自體的FIX蛋白,而非像目前的標準治療那樣需要定期靜脈輸注FIX。
試驗結果顯示,與標準治療相比,Durveqtix顯著降低了出血頻率。Durveqtix組患者的年化出血率(ABR)爲1.44,接受預防性療法患者的ABR爲4.50。此外,60%的Durveqtix組患者在個體觀察期間(範圍:2-4年)保持無出血事件,此數值在導入期接受常規預防治療的患者中僅爲29%。患者在接受Durveqtix治療後,使得預防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。
輝瑞於2014年12月以2000萬美元預付款從Spark Therapeutics獲得該療法。加拿大衛生部(Health Canada)於今年1月批准該療法上市,美國FDA則在今年4月批准此基因療法,商品名爲Beqvez。