智通財經APP獲悉，有消息稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)在對罕見疾病療法新藥研發商Larimar Therapeutics(LRMR.US)旗下Nomlabofusp臨牀項目進行了二期數據審查後，取消了對該藥物的部分臨牀限制。受此消息提振，Larimar Therapeutics週一美股盤後漲近23%。
據悉，Larimar Therapeutics是一家專注於開發複雜罕見疾病治療方法的臨牀階段生物技術公司。該公司旗下的Nomlabofusp(CTI-1601)是一種新型蛋白質替代療法，旨在通過將frataxin遞送至線粒體來解決Friedreich共濟失調(FA)的根本原因。該藥物的開放標籤擴展(OLE)研究的中期數據預計將於第四季度公佈。該公司的目標是在2025年下半年提交FDA市場申請。
其他開發Friedreich共濟失調(FA)療法的公司包括PTC Therapeutics(PTCT.US)和Design Therapeutics(DSGN.US)。百健(BIIB.US)的Friedreich共濟失調(FA)治療藥物Skyclarys已於去年獲得FDA批准用於治療成人和16歲及以上青少年Friedreich共濟失調(FA)患者，該藥物在今年2月獲得歐盟批准上市，用於治療成人和16歲及以上青少年Friedreich共濟失調(FA)患者。