智通財經APP訊，基石藥業-B(02616)發佈公告，RET抑制劑普吉華®(普拉替尼膠囊)轉移至境內生產的藥品上市註冊申請已獲中國國家藥品監督管理局 (NMPA)藥品審評中心受理。此前，基石藥業另一款精準治療藥物泰吉華®(阿伐替尼片)轉移至境內生產的藥品上市註冊申請已在 2023年6月獲藥審中心受理，目前正在審評中，預計2024年將實現國內供應。
基石藥業首席執行官兼執行董事楊建新博士表示：“普吉華®與泰吉華®轉移至境內生產的兩項上市註冊申請先後獲得受理，對於基石藥業具有重大的意義，意味着公司將有望在短期內實現上述兩個產品的本地化生產，這不僅能夠實現超過50%的藥品生產成本降幅，還能增加產品供應的靈活性、更好地滿足國內市場需求、惠及更多國內患者，並將進一步拓展普吉華®與泰吉華®在中國市場的競爭優勢。最近，國家陸續推出了一系列地產化相關支持性政策，如簡化申報資料、明確申報路徑、優化申報流程等。NMPA在新出的優化程序徵求意見稿中明確該類地產化申請適用優先審評審批程序。作爲地產化藥品的探索者，我們期待這些政策能夠加速地產化藥品的批准和上市進程，從而使基石藥業能夠迅速擴大普吉華®與泰吉華®的適應症範圍。”
此次普吉華®地產化上市申請的提交，是基於基石藥業與國外授權方(MAH)、合作伙伴及國內受託生產企業的緊密合作，在最短的時間內順利實現了普拉替尼原料藥(API)與製劑的本地化技術轉移、工藝優化及商業化規模的工藝驗證。本地化產品的生產工藝及質量要求均與進口產品具備一致性，並經過臨牀等效性研究證實了境內外產品間的人體生物等效性。在公司體系化建設層面，基於新法規持續收嚴的藥品上市許可持有人制度以及持有B證的MAH企業監管，基石藥業也已經根據國家最新的法律法規完成了符合MAH委託生產和藥品生產質量管理規範(GMP)要求的質量管理體系的優化升級，進一步增強了藥品的商業化生產能力。
普吉華®是中國NMPA首款獲批上市的精準靶向RET抑制劑，於2021年3月首次獲批用於既往接受過含鉑化療的RET融合陽性局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC);於2022年3月成爲中國NMPA首個獲批用於治療RET變異的晚期甲狀腺癌的選擇性RET抑制劑;於2023年6月獲中國NMPA批准用於RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者的一線治療。目前，普吉華®在美國和中國大陸均已獲得一線和二線RET基因融合陽性非小細胞肺癌適應症的完全批准，同時覆蓋RET變異甲狀腺癌。
全球I/II期ARROW註冊臨牀研究顯示，普吉華®在晚期RET融合陽性非小細胞肺癌、RET突變甲狀腺髓樣癌、RET融合甲狀腺癌患者中具有強效和持久的抗腫瘤活性。總體安全性可控，未發現新的安全信號。並且普吉華®在包括胰腺癌、膽管癌在內的多種RET融合陽性實體腫瘤患者中，均顯示出廣泛且持久的抗腫瘤活性以及良好的安全性。這些研究結果曾多次發表在國際頂尖醫學 期 刊 《 Lancet Oncology 》 、 《 Lancet Diabetes & Endocrinology 》 、 《 Nature Medicine》、《Annals of Oncology》和《Thyroid》等。
此外，國際知名內分泌和腫瘤學期刊《Endocrine-Related Cancer》於2024年2月發表了普吉華® 治療RET突變甲狀腺髓樣癌中國患者的療效和安全性結果，這是繼2023年6月《Cancer》發表普吉華®治療RET融合陽性NSCLC中國患者的療效和安全性結果後，普吉華®中國患者數據再次獲得國際學術界的認可。這也充分顯示了普吉華®巨大的學術價值和臨牀意義。
普吉華®和泰吉華®由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines公司開發。基石藥業與Blueprint Medicines公司就普吉華®和泰吉華®在大中華地區(包括中國大陸、中國香港和中國臺灣)的獨家開發和商業化權利達成了獨家合作和許可協議。2023年11月，基石藥業宣佈將普吉華®在中國大陸區域的獨家商業化推廣權授予上海艾力斯醫藥科技股份有限公司。