智通財經獲悉，美國食品和藥物管理局(FDA)週四批准了首個治療一種常見且可能致命的肝臟疾病的藥物，這種疾病影響着全球數百萬人。FDA的決定意味着Madrigal製藥公司(MDGL.US)在一個疾病領域取得了成功，而一些大公司在這個領域已經失敗了，或者仍在試圖進入這個領域。批准上市後，Madrigal股價週四在盤後交易中大漲逾24%。
諾和諾德(NVO.US)和禮來(LLY.US)正在試驗各自的暢銷減肥注射劑，以治療被稱爲非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的同一種肝病。Madrigal的藥物將以Rezdiffra的名稱上市，該藥物被專門批准用於治療伴有中晚期肝瘢痕形成的NASH患者。根據FDA的規定，這種治療必須與飲食和運動一起進行。
NASH是一種嚴重的肝臟疾病，其特徵是肝臟脂肪堆積過多和炎症，可導致肝臟疤痕，也稱爲纖維化，以及肝功能衰竭和肝癌。這種情況通常與其他健康問題有關，如高血壓、2型糖尿病和肥胖。根據FDA的估計，美國約有600萬至800萬人患有伴隨中度至晚期肝瘢痕的NASH。
Madrigal在一份聲明中說，該藥將於4月上市。該公司還表示，已經設立了一個援助項目，幫助沒有保險的人使用Rezdiffra。但Madrigal沒有透露治療費用。
FDA免疫學和炎症辦公室代理主任Nikolay Nikolov博士說:“以前，患有NASH的患者也有明顯的肝疤痕，沒有藥物可以直接治療他們的肝損傷。”
Madrigal的藥物通過激活肝臟中的甲狀腺激素受體來幫助減少脂肪堆積，病人每天口服。Madrigal的藥物獲得了FDA的“加速批准”。如果藥物能夠滿足嚴重疾病未滿足的醫療需求，這一認定可以更快地批准藥物，並要求製藥商進一步研究治療方法並驗證其臨牀效益。
在上個月發表的一項晚期研究中，Rezdiffra幫助緩解了NASH的症狀，改善了肝臟疤痕，而不會使病情惡化。值得注意的是，在服用該藥的患者組和服用安慰劑的另一組患者之間，嚴重不良事件的發生率相當。與治療相關的最常見副作用是腹瀉、噁心和嘔吐。