智通財經APP獲悉，近日，中國國家藥監局藥品審評中心官網公示，阿斯利康(AZN.US)申報的1類新藥ALXN2220注射液獲得臨牀試驗默示許可，擬用於治療經確診的野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變性成年心肌病患者。
據悉，ALXN2220是一款抗澱粉樣轉甲狀腺素蛋白(ATTR)單克隆抗體，爲一款ATTR“消耗劑”。阿斯利康旗下專注於罕見病領域的Alexion公司此前通過一項超7億美元合作，獲得了該產品開發、生產和商業化的全球獨家許可權益。該產品可特異性靶向錯誤摺疊的轉甲狀腺素蛋白，通過清除心臟中的澱粉樣纖維沉積物，針對ATTR-CM的病理原因，有望治療晚期ATTR-CM患者。臨牀前模型證明，該產品可誘導病理性ATTR的清除。
2023年6月，ALXN2220治療ATTR-CM的1期臨牀研究發表在《新英格蘭醫學雜誌》。研究結果顯示，ALXN2220的安全性在最高測試劑量下依然良好，未觀察到明顯的劑量限制毒性或與藥物相關的嚴重不良反應。該產品的藥代動力學特徵與IgG抗體一致，未檢測到抗藥抗體。在至少10mg/kg的劑量下，患者心臟澱粉樣蛋白沉積（通過閃爍掃描儀或心臟磁共振成像檢測）在12個月內顯著減少。用於測量心臟壓力的和心肌細胞死亡的生物標誌物NT-proBNP和肌鈣蛋白T的水平也有所降低。
根據ClinicalTrials官網，Alexion公司已經登記一項國際多中心(含中國)3期臨牀研究(DepleTTR-CM研究)，評估ALXN2220與安慰劑相比治療ATTR-CM成人患者的療效和安全性。該研究擬入組1000名受試者，研究預計於2028年6月完成。