智通財經APP獲悉，2月21日，中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)官網公示，默沙東(MRK.US)遞交的belzutifan片（belzutifan是一種HIF-2α抑制劑）擬被納入優先審評，針對的適應症爲von Hippel-Lindau(VHL)病相關腎細胞癌(RCC)、中樞神經系統(CNS)血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤(pNET)。
VHL是一種罕見遺傳疾病，它可異常激活癌症患者體內的缺氧誘導因子(HIF-2α)。HIF-2α因子從而在患者體內蓄積並導致良性和惡性腫瘤的形成。HIF-2α通路相關研究曾在2019年榮獲諾貝爾生理學或醫學獎。
據瞭解，Belzutifan是一款選擇性新型口服HIF-2α抑制劑。2021年8月，該藥獲得美國FDA批准上市，用於治療VHL疾病相關癌症，如腎細胞癌、中樞神經系統CNS血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤，這些患者無需立即接受手術治療。2023年12月，該藥再次獲得FDA批准，用於晚期腎細胞癌成人患者的治療，這些患者接受PD-1/PD-L1抑制劑和血管內皮生長因子酪氨酸激酶抑制劑(VEGF-TKI)治療後發生疾病進展。
根據belzutifan在美國獲批治療VHL疾病相關癌症時的2期臨牀試驗數據，在VHL相關RCC患者中報告的客觀緩解率(ORR)爲49%。所有獲得緩解的VHL-RCC患者均從治療開始隨訪至少18個月。在其它VHL相關非RCC腫瘤患者中，24例可評估的CNS血管母細胞瘤患者的ORR爲63%，12例可評估的pNET患者的ORR爲83%，CNS血管母細胞瘤有73%的患者緩解持續時間≥12個月，pNET有50%的患者緩解持續時間≥12個月。