智通財經APP獲悉,2月8日,REGENXBIO(RGNX.US)宣佈,在研基因療法RGX-121在治療II型黏多糖貯積症(MPS II)的關鍵性臨牀試驗中達到主要終點,顯著降低患者腦脊液中的生物標誌物水平。新聞稿指出,這些結果支持該公司在2024年使用加速批准通道向美國FDA遞交生物製品許可申請(BLA)。
在臨牀試驗的關鍵性階段,接受RGX-121治療的MPS II患者的腦脊液D2S6水平平均降低86%,接近正常水平,D2S6是大腦疾病活動的關鍵生物標誌物之一。
基於與FDA的討論,REGENXBIO公司計劃繼續使用腦脊液的D2S6水平作爲支持加速批准的替代終點,預計在2024年下半年遞交BLA。