智通財經APP訊，博安生物(06955)發佈公告，公司自主研發的兩款靶向Claudin 18.2的在研創新藥物BA1105和BA1301均獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的治療胰腺癌適應症的孤兒藥資格認定(Orphan-drug Designation,ODD)。
孤兒藥又稱爲罕見病藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。BA1105和BA1301此次獲得FDA的孤兒藥資格認定，將利於其後續在美國的研發、註冊及商業化等方面獲得相關政策支持。這亦將有助於降低其研發投入、並加快臨牀開發及上市進度。
BA1105是重組抗Claudin 18.2全人源IgG1型單克隆抗體，用於治療Claudin 18.2陽性表達的晚期實體瘤，採用ADCC(抗體依賴的細胞介導的細胞毒性作用)增強技術具有更強藥效潛力，目前在中國處於I期臨牀階段。
已完成的非臨牀研究結果顯示：在Claudin 18.2陽性表達的人胰腺癌和胃癌小鼠移植瘤模型中，BA1105單用或聯合化療藥物均顯示了較強的抗腫瘤活性;BA1105對Claudin 18.2不同表達水平的腫瘤細胞相比對照抗體均具有10倍以上更強的腫瘤殺傷活性，並對低表達腫瘤有效。
BA1301是公司首個進入臨牀階段的抗體偶聯藥物(Antibody-Drug Conjugate,ADC)，目前在中國處於I期臨牀階段。BA1301採用定點偶聯技術，將小分子細胞毒素與靶向Claudin 18.2的單抗偶聯，通過抗體的靶向性引導小分子毒素到達腫瘤部位，發揮殺傷腫瘤效果的同時，降低小分子毒素的毒副作用，提高治療窗口。
已完成的非臨牀研究結果顯示：BA1301具有優異的內化活性和旁殺效果;在Claudin 18.2表達的腫瘤細胞模型上展示了優異的抗腫瘤活性。它能顯着抑制Claudin 18.2陽性表達人胰腺癌小鼠移植瘤的生長，中高劑量下可見小鼠腫瘤全部清除;BA1301的小分子毒素連接穩定，在人和食蟹猴血漿中小分子的脫落率≤0.05%，基本未見脫落，在動物體內具有良好的安全性和耐受性。
公告稱，此次獲得孤兒藥資格認定，體現了FDA對BA1105和BA1301用於治療胰腺癌潛力的認可，兩個產品不僅有望在晚期一二線胰腺癌中相互補位，還都具有與公司納武利尤單抗注射液BA1104聯合增效的潛力，進一步提高臨牀開發確定性。公司將加快該兩款在研產品的臨牀開發進度，並期待這些創新治療方案儘快惠及全球患者。