11月28日，FDA發佈公告宣佈，FDA生物製劑部門正在對CAR-T細胞療法可能引發繼發性癌症的相關風險展開進一步調查。受此利空消息影響，科濟藥業-B(02171)在11月29日盤中最大跌幅也超過了20%。
當時智通財經APP分析到，這則公告意味着FDA未來可能會針對CAR-T產品引發的繼發性癌症現象採取更直接的監管行動，例如對已批准產品附加黑框警告內容。如果FDA是針對所有CAR-T療法的要求都趨於嚴格，並讓所有產品都面臨黑框警告風險，對於CAR-T在研廠商來說，其產品未來的上市進程勢必會受到影響。
結果不到半個月，科濟藥業便感受到了來自FDA的“雷霆打擊”。12月12日，科濟藥業宣佈，公司在美國的子公司CARsgen Therapeutics Corporation於北京時間12月11日晚上收到FDA通知，要求暫停CT053(BCMA CAR-T)、CT041(Claudin18.2 CAR-T)和CT071(GPRC5D CAR-T)的臨牀試驗，等待對位於北卡羅來納州達勒姆的生產基地進行檢查後得出的結論。
目前來說，科濟將被迫暫停所有在美進行的細胞治療臨牀試驗。
受此利空消息影響，12月13日，科濟藥業開盤低開低走，早盤股價最大跌幅達到35.7%，公司股價也觸及了上市以來的新低。
值得一提的是，FDA此次是從CMC角度對CAR-T療法研發企業進行審查。
智通財經APP瞭解到，CMC(Chemistry, Manufacturing, Controls) 主要涉及藥品本身(生產工藝、質量控制、藥品特性和穩定性等)以及生產過程中用到的設備(設備設計、操作規程、維護保養等)，目的是提供足夠的證據確保產品的安全性、特異性、質量、純度和效價。其直接關係到重要的風險因素和臨牀試驗乃至藥品上市的進展。
因此，細胞療法產品在IND和NDA/BLA申報時，CMC都是文件體系中的重要部分。典型的BLA/MAA申報文件通常有數千頁，有的甚至多達上萬頁。而之所以需要如此海量的數據，在於，與傳統生物藥不同，細胞療法產品需要提交從端到端的生產到每個病人樣本和治療產品的物流信息，以及從每個病人的臨牀數據到所有病人的彙總分析。
早在2020年FDA便發佈了針對於先進療法的CMC指南，旨在規範化CGT藥品的CMC內容。當年就有14個藥品由於CMC問題被推遲。
實際上，此次科濟藥業被查並非存在具體問題和風險，根據公司公告描述更像是FDA收緊CAR-T療法審查後的一次“突擊檢查”。科濟藥業也透露將對現行藥品生產質量管理規範(cGMP)進行全面檢查和改進，並承諾與FDA密切合作，解決檢查發現的問題，以確保臨牀試驗和上市申請的順利進行和高質量生產。
雖然在業務上或許只是一次例行檢查，但在投資者看來，更快且更嚴苛的產品審查意味着科濟藥業的產生上市進程被打斷，公司造血進程也被迫延遲。
根據科濟藥業披露的2023年中報，公司爲了進一步推進管線內研發進程，公司中期淨虧損較上年同期擴大7.5%至4.04億元。
不過值得一提的是，科濟藥業其實在研發領域成果頗豐。今年下半年，科濟藥業GPC3 CAR-T治療肝細胞癌甚至出現兩例逾7年無病生存案例，且這兩例長期無病生存案例還在《Cancer Communications》雜誌發表並被錄用爲封面論文。
並且近日，科濟藥業澤沃基奧侖賽注射液的研究成果還在2023 ASH年會上亮相。根據公司披露的數據，LUMMICAR-1研究中的I期臨牀試驗中對既往經多重治療的R/R MM人羣進行了爲期3年的隨訪，結果顯示澤沃基奧侖賽注射液具有令人鼓舞的安全性，其深度和持久的反應與初步結果一致。
只是，隨着科濟藥業成爲此次FDA對CAR-T企業“嚴打”的典型，投資者信心被極大地打擊，而公司出現的研究成果與股價表現的割裂，目前似乎只能用“缺乏造血能力壓制估值”來解釋。因此此次FDA的監管措施顯然已成爲其核心產品未來商業化以及估值增長的“絆腳石”。