智通財經APP獲悉，華創證券發佈研究報告稱，CAR-T 治療爲 SLE 帶來治癒曙光，中國藥企在這一領域深度參與並有可能最早讀出積極數據，取得領先優勢。建議關注臨牀進度較快的公司：藥明巨諾(02126)、亙喜生物等。
華創證券主要觀點如下：
系統性紅斑狼瘡患者人羣大，治療需求迫切。系統性紅斑狼瘡（SLE）是累及多系統、多器官的自身免疫疾病，患者有發熱、乏力以及關節腫痛、腎病、狼瘡性肺炎等症狀，會導致嚴重的器官損傷、併發症甚至死亡。國內約有 100 萬 SLE 患者，全球約有 780 萬患者。患者多爲 20-40 歲的育齡期女性，外貌變化及生育功能受損嚴重影響患者生活，存在極強的治療意願和迫切的治癒追求。
SLE 無根治療法，長期無藥物緩解難達到。治療的最終目標是達到疾病緩解，即沒有任何疾病活動，最理想的情況是不需要接受免疫抑制劑或激素的維持治療，也沒有血清學檢查異常。SLE 的長期緩解難以達到，10 年緩解率僅爲 0.4%。在無治癒療法的情況下，當前常用激素、抗瘧藥、免疫抑制劑和生物製劑等進行 SLE 治療。然而傳統藥物存在嚴重副作用，生物製劑僅聯合標準療法用於難治或復發患者，降低疾病活動度、疾病複發率及減少激素用量。通過創新療法實現長期緩解乃至治癒仍是 SLE 治療領域亟需解決的未滿足需求。
CAR-T 療法爲 SLE 帶來治癒曙光。SLE 疾病相關的自身抗體主要由 B 細胞分化而來的細胞分泌。CAR-T 療法此前已廣泛應用於 B 細胞瘤治療，有望達到深度清除 SLE 致病性 B 細胞的效果，觸發免疫“重置”，完全緩解疾病。中國和海外兩項學術研究分別納入 13 例和 7 例重度難治的 SLE 患者，結果表明 CAR-T 療法治療 SLE 有望安全高效達到一次性治癒：
1）安全性方面，與 CAR-T 相關的不良反應 CRS 在大部分患者中爲輕度，未發生 ICANS。
2）療效方面，治療後 80%的患者 SLEDAI-2K 評分降至 0 分（3 例 4 分的患者由於永久腎損傷導致蛋白尿/血尿，其他 SLE 症狀已消除），自身抗體實現血清學轉陰，並達到持久緩解，最長達 44 個月（近 4 年）。
3）患者疾病緩解是在無藥物治療的情況下達到，這是 SLE 治療最難達到的終極緩解目標。所有患者均無需羥氯喹、激素或免疫抑制劑治療，達到了接近一次性治癒的效果。
相比傳統治療方式，一次性治癒具有巨大優勢。傳統治療需要長期用藥並頻繁監測疾病活動和藥物副作用。CAR-T 有望安全高效達到一次性治癒，從而使患者擺脫藥物治療，恢復正常生活，具有極大的臨牀和社會價值。異體 CART 可能成爲進一步降低成本的新選擇，相關研究已啓動。
關鍵數據即將讀出，中國藥企有望領先。海外及國內的細胞治療公司已積極佈局用於治療 SLE 等自免疾病的研發管線：藥明巨諾已商業化產品瑞基奧侖賽於 23 年 4 月獲得 IND 批准，預計將於年底或明年初公佈初步數據，關鍵性研究預計於 2024 年啓動；亙喜生物 CD19/BCMA 雙靶 CAR-T 治療 SLE 在體外研究和 IIT 中取得初步積極數據，將於明年上半年公佈；BMS 和諾華利用新開發的加速生產平臺專門研發了用於自免疾病的 CD19 CAR-T，均已進入臨牀 I 期，有望於明年讀出數據；Cabaletta Bio 採用馴鹿生物授權序列開發的 CD19 CAR-T 正在開展 SLE 臨牀 I/II 期研究，並獲得 FDA 授予的快速通道資格； Fate therapeutics 研發的異體 iPSC CAR-T 療法臨牀研究已於 7 月獲批。
投資建議：
CAR-T 治療爲 SLE 帶來治癒曙光，中國藥企在這一領域深度參與並有可能最早讀出積極數據，取得領先優勢。建議關注臨牀進度較快的公司：藥明巨諾、亙喜生物等。
風險提示：
臨牀進度不及預期，商業化進度不及預期，監管政策變動風險，行業競爭加劇風險。