智通財經APP獲悉，11月27日，Abeona Therapeutics(ABEO.US)宣佈，美國FDA已接受其在研療法pz-cel(prademagene zamikeracel，EB-101)的生物製品許可申請(BLA)，並授予優先審評資格，該療法是一款自體、COL7A1基因校正表皮片，用於隱性營養不良性大皰性表皮鬆解症(RDEB)患者的治療。美國FDA已設定該申請的PDUFA目標日期爲2024年5月25日。
該BLA申請主要獲關鍵3期VIITAL研究以及另一項1/2a期研究的臨牀療效和安全性數據支持。兩項研究均顯示，在大型和慢性傷口上單次應用pz-cel治療可實現持續傷口癒合和疼痛減輕。
據悉，Pz-cel是Abeona的在研自體COL7A1基因校正表皮片，目前正在開發用於治療RDEB，這是一種罕見的結締組織疾病，由COL7A1基因缺陷引起，導致無法產生VII型膠原。Pz-cel旨在將功能性、產生膠原的COL7A1基因整合到患者自身的皮膚細胞中，並通過使用逆轉錄病毒載體穩定整合到分裂的靶細胞基因組中，實現長期基因表達。