智通財經APP獲悉,10月25日,Alnylam Pharmaceuticals(ALNY.US)公布了其RNAi療法ALN-APP治療阿爾茨海默病(AD)和腦澱粉樣血管病(CAA)的臨床I期試驗的積極中期結果。試驗結果顯示,單劑量ALN-APP的持續藥效可長達10個月,同時,與AD和CAA相關的澱粉樣蛋白片段Aβ42和Aβ40顯著降低。
ALN-APP是一種靶向澱粉樣前體蛋白(APP)的RNAi療法藥物,由Alnylam與Regeneron合作開發。目前,單劑量ALN-APP的進一步探索正在Ia期臨床部分進行中。此外,第一名患者現已在Ib期臨床部分(多劑量部分)中給藥。Ib期臨床部分首先在加拿大啓動,現在也已獲得在英國和荷蘭進行所需的所有批准。
Alnylam ALN-APP項目負責人Tim Mooney表示:“這些中期數據表明單劑量ALN-APP可以實現深度靶向作用、長時間作用,也進一步說明了RNAi療法在沉默中樞神經系統(CNS)致病基因方面的潛力。我們會繼續進行Ib部分,進一步探索ALN-APP治療AD和CAA的機會。”