智通財經APP訊，近日，遠大醫藥(00512)自主研發的用于治療罕見病高氨血症的藥品——卡谷氨酸分散片(安維得®)正式獲得國家藥監局批准上市，這是國內首個獲批的卡谷氨酸分散片仿制藥，可有效幫助兒童或成人患者降低血氨水平，改善或預防神經系統損傷。卡谷氨酸分散片(安維得®)的上市是遠大醫藥致力于解決未被滿足的臨床需求、在罕見病領域取得的重要進展，爲我國罕見病患者帶來了新希望，爲臨床醫生提供了全新的治療選擇。
卡谷氨酸分散片臨床效果顯著，獲美國孤兒藥認定
先天遺傳性高氨血症是由尿素循環或尿素循環以外的代謝旁路特異性酶缺陷所引起的以血氨水平異常升高、中樞神經系統功能障礙爲主要表現的代謝障礙綜合征。N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症(NAGSD)和丙酸血症(PA)、甲基丙二酸血症(MMA)、異戊酸血症(IVA)等有機酸血症都是罕見的遺傳性代謝疾病，均會引起血氨水平升高，被納入《第一批罕見病目錄》。
NAGSD是一種非常罕見的疾病，全世界只有少數病例報告。丙酸血症(PA)在我國的總體患病率爲0.6-0.7/10萬，甲基丙二酸血症(MMA)和異戊酸血症(IVA)的新生兒發病率分別爲1/2.8萬、1/16萬。患者通常在新生兒期即會出現症狀，如哭鬧不止、喂養困難、發育遲緩、精神萎靡等，如不及時治療，可發展爲不可逆轉的腦損傷、昏迷或死亡。
控制血氨水平，是高氨血症長期管理的目標。卡谷氨酸分散片可以與未合成的碳酸氫铵結合，生成N-乙酰谷氨酸，從而刺激尿素循環，幫助氨轉化爲尿素，降低血氨濃度，改善或防止由于高氨血症引發的腦損傷。
卡谷氨酸分散片是第一種也是唯一一種被美國食品藥品監督管理局(FDA)批准治療與丙酸血症PA和甲基丙二酸血症MMA相關的高氨血症的藥物，已經在歐美等多個國家和地區上市，並被納入FDA的孤兒藥品目錄。
罕見病多爲遺傳性疾病，據統計，全球有近1/3的患兒在5歲之前因無法獲得有效治療而死亡。從全球範圍來看，罕見病診療仍是國際難題，目前僅有5%的罕見病存在有效治療方法，但藥價昂貴，普通患者難以負擔，無疑給患者及其家庭帶來巨大的經濟和心理壓力。 近年來，在政府主導下，社會多方聚力，力求緩解罕見病患者治療難題，罕見病看病難，治療難的問題正在逐步得到解決。
推進罕見病藥物研發造福患者，夯實心腦血管急救板塊布局
此次卡谷氨酸分散片(安維得®)獲頒藥品注冊證書是遠大醫藥在心腦血管急救板塊罕見病方向的重大進展。據悉，心腦血管急救板塊是遠大醫藥制
藥科技領域重點布局的方向之一，作爲“國家基本用藥生産基地”、“國家戰備儲備急救用藥生産企業”、“國家小品種藥(短缺藥)集中生産基地建設單位”，公司心腦血管急救板塊目前擁有近30個品種，其中14個品種納入了國家急搶救藥品目錄，16個品種納入了短缺藥品目錄，産品管線數量位居行業前列。公司該板塊在研産品超過20款，其中用于治療韋斯特綜合征的氨己烯酸口服溶液散已遞交了上市申請，其他多款罕見病藥物的研發也在順利推進中。
作爲人類面臨的最大醫學挑戰之一，罕見病患者的臨床診療更爲複雜和困難，全球目前僅有5%的罕見病存在有效的治療手段且治療費用昂貴，大部分罕見病患者依然面臨着“無藥可用”或是“天價藥費”的困境。
遠大醫藥表示，作爲一家致力于成爲受醫生和患者尊重並還原于社會的科技創新型國際化醫藥企業，公司將長期致力于罕見病藥物的研發，提高藥物可及性，減輕罕見病患者用藥負擔。在有關部門和社會各界的支持下，遠大醫藥將不斷努力，用産品惠及我國罕見病患者，爲他們帶來新的希望和福音。
