智通財經APP獲悉，由生物制藥公司BridgeBio公司(BBIO.US)開發的用于治療轉甲狀腺素澱粉樣變心肌病(ATTR-CM)的小分子藥物Acoramidis，在叁期臨床試驗中達到了主要目標。截至8月25日收盤，BridgeBio股價上漲5.7%。
ATTRibute-CM叁期試驗是一項雙盲、安慰劑對照研究，研究 Acoramidis對ATTR-CM患者的安全性和有效性。
在8 月 25 日至 8 月 28 日舉行的2023歐洲心髒病學會大會(ESC)上公布的詳細數據表明，與接受安慰劑治療相比，Acoramidis治療30個月時的全因死亡率和心血管死亡率顯著改善。其他結果顯示，與安慰劑相比，接受Acoramidis治療的患者的生存率絕對風險降低了6.4%，心血管相關住院的風險降低了50%。
專注于遺傳疾病藥物研發的臨床階段生物醫藥公司BridgeBio曾摘得2019年度最大生物科技IPO，上市首日漲逾62%。2021年12月，BridgeBio的核心産品Acoramidis叁期臨床失敗，公司股價一日暴跌71.98%。今年4月Acoramidis研究初步數據公布，7月叁期試驗成功，BridgeBio股價一度漲超80%，市值暴增24億美金。
該公司重申，計劃在今年年底前向美國食品和藥物管理局(FDA)提交該候選藥物的新藥申請。
BridgeBio將于美國東部時間這周一上午8點30分進行網絡直播討論結果。