智通財經APP獲悉，8月17日，益普生宣布美國FDA已批准Sohonos(palovarotene)上市，用于在進行性肌肉骨化症(FOP)患者中降低新骨化組織的産生。適用人群爲FOP成人患者，8歲以上的女性兒童患者和10歲以上的男性兒童患者。新聞稿指出，Sohonos是FDA批准首個治療FOP的藥物。
據介紹，進行性肌肉骨化症的一個俗稱是“石頭人症”，意指隨着疾病的發展，人會像石頭一樣無法活動。這一罕見病的主要症狀是人體中原本柔軟、有彈性的肌肉和結締組織會在輕微受傷後就出現炎症，並且會變成骨骼，將原本可以自由活動的關節鎖死在一個位置上。如果沒有疾病改善治療，目前的管理僅限于姑息治療，最終，FOP患者的中位預期壽命將因呼吸問題和心肺功能衰竭縮短到56歲。
Palovarotene是一種口服的選擇性視黃酸受體γ(RARγ)激動劑。視黃酸受體γ是視黃素信號通路中骨骼發育和異位骨的重要調節因子。Palovarotene旨在介導視黃素信號傳導途徑中的受體、生長因子和蛋白質之間的相互作用，以減少新的異常骨骼的形成。它曾經獲得美國FDA授予的突破性療法認定和優先審評資格。