今年年初以來，港股生物醫藥板塊的階段性回調讓多數藥企的股價與市值承壓，但由此也出現了一個分水嶺：頭部創新藥企能夠憑借自身硬核創新能力及商業化能力，不斷釋放內在價值，進而率先實現股價企穩反彈，亞盛醫藥便是其中之一。
自核心品種耐立克®獲批上市以來，亞盛醫藥-B(06855)在推動其商業化的同時還一直致力于深挖其多適應症治療潛力，並取得了顯著成果。
今年5月31日，亞盛醫藥才宣布耐立克®獲納入“擬突破性治療品種”，同于治療既往經過一線治療的SDH缺陷型GIST患者，僅過半個月，公司再度宣布耐立克®用于治療複發性費城染色體陽性(Ph+)急性淋巴細胞白血病(ALL)兒童患者的成果。
智通財經APP了解到，6月14日，亞盛醫藥宣布，公司核心品種奧雷巴替尼(商品名：耐立克®)治療複發性費城染色體陽性(Ph+)急性淋巴細胞白血病(ALL)兒童患者的一項回顧性分析已于近期在國際期刊Clinical Lymphoma, Myeloma and Leukemia *上正式發表。
這是奧雷巴替尼在Ph+ ALL兒童患者中的首次臨床數據披露，呈現其在該領域具有顯著的治療潛力和良好的安全性。
同時，在剛剛召開的2023歐洲血液年會(EHA)上，兩項奧雷巴替尼用于成人Ph+ ALL患者的最新臨床數據獲得壁報展示，呈現了良好的療效和安全性。兩項數據分別爲《第叁代TKI奧雷巴替尼用于成人伴T315I突變的複發/難治性Ph+ ALL的療效和安全性 》【摘要P370】和奧雷巴替尼聯合兒科樣化療方案pdt-all-2016一線治療Ph+ ALL【摘要P394】。
此次發表在該期刊上的研究題爲Olverembatinib Treatment in Pediatric Patients With Relapsed Philadelphia-Chromosome-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia。美國著名兒童醫院 St. Jude兒童研究醫院腫瘤系主任ChingHon Pui教授和中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)兒童血液病診療中心主任竺曉凡教授爲該文章的共同通訊作者。
爲初步了解奧雷巴替尼在兒童患者中的療效和安全性，研究者收集了從2021年12月至2023年2月間，來自國內3個醫療中心的7例複發性Ph+ ALL兒童患者的臨床病例，並進行回顧性分析。
本次發表的研究主要針對這7例患者使用奧雷巴替尼的情況。研究數據表明，作爲第叁代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，奧雷巴替尼在複發性Ph+ ALL兒童患者中具有顯著的有效性和良好的安全性。5例可評估病例中，有4例達到分子微小殘留病(MRD)陰性的完全緩解，其中2例是單藥治療達到了分子MRD陰性。此外，奧雷巴替尼還顯示出具有防治中樞神經系統白血病的潛力。
據智通財經APP了解，Ph+ ALL是成人急性淋巴細胞白血病(Acute lymphoblastic leukemia，ALL)最常見的類型，也是預後最惡劣的白血病類型之一。在傳統的化療時代，該亞型的患者單純化療的5年總生存率僅爲22%。即使使用異基因造血幹細胞移植(Allo-HCT)技術，爲患者帶來的的長期生存率也只到50%。
在兒童適應症市場，傳統的ALL治療普遍采用化療聯合造血幹細胞移植，但其中約占患者總數3%-5%的費城染色體陽性Ph+ALL兒童患者，依然面臨着臨床緩解率低、複發率高的風險，既往一直被視爲ALL中預後較差的亞型。長期以來，中國Ph+ ALL兒童患者的預後不佳，對于那些誘導緩解反應差的患者，即便進行強化化療和造血幹細胞移植療效也不理想。
隨着BCR-ABL1抑制劑的出現，患者的治療結果有所改善，但複發/難治患者的治療依然是臨床難題。因此，臨床上迫切需要更有效的藥物治療Ph+ ALL兒童患者，特別是那些難治性或複發的患者。
因此，此次奧雷巴替尼在Ph+ALL兒童中展現出的良好治療效果給兒童Ph+ ALL患者帶來新的治療選擇。
竺曉凡教授表示：“我國兒童血液病整體診治水平逐步提高，但Ph+ ALL患兒的預後仍然不佳，尤其是複發/難治病例的治療仍然是嚴峻的臨床挑戰。針對這一困境，我們發現，第叁代BCR-ABL1抑制劑奧雷巴替尼對于複發/難治的Ph+ ALL，無論單藥還是聯合化療均顯示出很強的抗腫瘤活性，且似乎對中樞神經系統白血病也有控制作用。分析結果還顯示，Ph+ ALL患兒對奧雷巴替尼耐受良好。我們期待在前瞻性臨床研究中進一步確定奧雷巴替尼在兒童中的合適劑量和治療方案，並觀測其對中樞神經系統白血病的控制作用，期望給兒童Ph+ ALL患者帶來新的治療選擇。”
竺曉凡教授及其團隊目前正在開展奧雷巴替尼聯合亞盛醫藥另一個自研新藥Bcl-2抑制劑APG-2575治療複發/難治(R/R)Ph+ ALL兒童患者的安全性和有效性的臨床研究。
亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“這是奧雷巴替尼在Ph+ ALL兒童患者中的首次數據發表，其良好的安全性和有效性數據讓我們看到該藥物有望爲兒童Ph+ ALL領域帶來一種卓有成效的治療藥物。秉承‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’這一使命，我們將積極推進奧雷巴替尼在該適應症的臨床開發，以期早日獲批，從而造福患者。“
實際上，目前隨着奧雷巴替尼新適應症擴展研發的推薦，其使用場景已趨多元化。
從目前奧雷巴替尼的適應症擴展潛力來看，其第一個在我國獲得批准的適應症是在CML領域，是針對攜T315I突變CML的唯一獲批上市藥物;開發進度緊跟其後的，是目前正在NDA審批階段的針對一二代TKI耐藥或不耐受的CML患者的治療，也被業界寄予厚望。奧雷巴替尼近期在今年ASCO年會發表的積極數據，也進一步驗證其在TKI耐藥的琥珀酸脫氫酶(SDH)缺陷型胃腸道間質瘤(GIST)的治療潛力。此外，兩項奧雷巴替尼用于成人Ph+ ALL患者的最新臨床數據日前在EHA會議獲得展示，以及本次兒童Ph+ ALL數據的發表，都再次表明奧雷巴替尼的治療潛力不限于T315I和CML，而是有更廣闊的空間可期。
從以上不難看出，奧雷巴替尼在Ph+ALL兒童中展現出的良好治療效果，對于亞盛醫藥後續的適應症擴展性開發意義重大。而隨着奧雷巴替尼在血液瘤和實體瘤的多個適應症中顯示出的良好效果，亞盛醫藥有望將其推向更廣闊的適應症市場，爲公司帶來更多的銷售增長點。