智通財經APP獲悉，CRISPR Therapeutics(CRSP.US)和福泰制藥(VRTX.US)周五盤前交易走高，截至發稿，CRISPR Therapeutics漲近4%，福泰制藥微跌。此前這兩家公司宣布美國FDA接受了其基因編輯血液疾病候選藥物exa-cel的生物制品許可申請。此外，這兩家公司還于周五公布了支持該療法的關鍵數據，並如期在正在進行的年度歐洲血液學協會(EHA)大會上發表。
具體來說，Exa-cel，也被稱爲examglogene autotemcel，是一種自體，離體CRISPR/Cas9基因編輯療法，已獲得FDA關鍵稱號，如快速通道，孤兒藥和罕見兒科疾病指定。
該監管機構已對其用于嚴重鐮狀細胞病(SCD)的sBLA進行了優先審查，目標作用日期爲2023年12月8日，並對用于輸血依賴性β -地中海貧血(TDT)的sBLA進行了標准審查，目標作用日期爲2024年3月30日。
此外，CRISPR Therapeutics和福泰制藥宣布了針對exa-cel的兩項關鍵試驗(CLIMB-111和CLIMB-121)的最新數據，並稱該治療在預先確定的中期分析中達到了主要終點和關鍵次要終點。
其中83例患者數據的亮點表明，在27例可評估的TDT患者中，24例(88.9%)至少連續12個月達到了輸血獨立的主要終點。而在17例可評估的SCD患者中，16例(94.1%)達到了同期血管閉塞危象解除的主要終點。
至于安全性，如前所述，兩名TDT患者出現了與研究治療相關的嚴重不良事件。還與一名成年SCD患者死于新冠病毒，與exa-cel無關。