FX168財經報社(北美)訊 美國製藥商輝瑞公司(Pfizer Inc .)週二(5月30日)表示，其實驗性血友病療法的後期研究數據顯示，在減少患者出血率方面，輝瑞的療法優於目前的標準治療方法。
輝瑞公司表示，該療法marstacimab已經達到了其主要試驗目標，顯示出優於因子替代療法的優勢，在嚴重血友病A和中重度至重度血友病B患者中出血減少92%。
政府數據顯示，血友病會阻礙人體制造凝血蛋白的能力，導致受傷或手術後出血時間延長，主要影響男性。在美國，血友病A的估計患病率爲每10萬男性中有12例，血友病B的患病率爲每10萬男性中有3.7例。
目前的治療標準需要定期輸注缺失的蛋白質。而輝瑞每週一次的marstacimab是一種抗組織因子途徑抑制劑，可以幫助啓動血液凝固。
澳大利亞製藥公司CSL有限公司(CSL. ax)的基因療法Hemgenix爲血友病B患者提供了長期解決方案，但卻是世界上最昂貴的治療方法之一，成本接近350萬美元。
輝瑞正在開發至少另外兩種治療血友病的療法。去年12月製藥商輝瑞在血友病B基因療法的後期研究中實現了主要目標。當時輝瑞表示，Fidanacogene Elaparvovec療法與標準的凝血因子替代療法一樣有效甚至更好。與標準治療相比，該藥物將接受治療的患者的年出血率降低了71%，需要治療的出血率降低了78%。
憑藉積極的試驗結果，輝瑞的療法有望與CSL Behring AG的Hemgenix競爭，Hemgenix於2022年11月獲得了美國食品藥品監督管理局(FDA)的批准。
目前的馬司他單抗試驗只測試了沒有任何抗體阻止凝血蛋白VIII或IX產生的患者。輝瑞也在這些抑制劑的患者中測試marstacimab，預計將在2024年底獲得數據。