近年來，在基礎生命科學和前沿生物科技進步的推動下，以基因療法爲代表的新一代精准醫療快速興起，發展趨勢明晰。
自2017年全球首批兩個CAR-T産品獲批以來，在全球範圍內引起了廣泛的關注和投入。隨着獲批産品和布局企業的日益增多，全球CAR-T細胞治療迅速發展。根據弗若斯特沙利文關于全球CAR-T細胞治療市場規模分析及預測，預計到2025年CAR-T細胞治療市場規模將提升至90億美元。從國內市場來看，我國細胞治療起步雖然略晚于國外，但是從2021年開始，我國細胞治療逐漸追趕國外市場，步入快速發展階段。根據弗若斯特沙利文的統計數據，2021年我國CAR-T細胞治療市場規模僅2億元，但到2025年將提升至80億元，2021年至2025年複合增長率達到151.49%，遠超同期全球水平。
大水出大魚，細翻跨國藥企2022年財報，全球CAR-T療法中已有十億美元重磅産品産生，國內複星凱特、藥明巨諾、傳奇生物等迎頭趕上，以永泰生物、科濟藥業等爲代表的在研頭部企業則尋求技術方面的突破，進而激發CAR-T療法釋放出更大的市場潛力。
智通財經APP了解到，近期，永泰生物-B(06978)發布公告稱，其旗下産品迪諾侖賽注射液(原稱“CAR-T-19-D2”、“CAR-T-19-DNR”及“RC19D2”)IND獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)批准，受理號爲CXSL2200619，適應症爲治療複發難治性彌漫大B細胞淋巴瘤(r/rDLBCL)。迪諾侖賽注射液是永泰生物第四款獲得IND的細胞免疫治療産品。
淋巴瘤是常見的惡性腫瘤之一，每年發病人數約爲7.54萬，發病率爲4.75/10萬，死亡人數爲4.05萬，死亡率爲2.64/10萬。根據組織病理學改變，淋巴瘤分爲霍奇金淋巴瘤(HL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)，其中NHL發病率約占所有淋巴瘤的90%，約85%的NHL起源于B細胞，而其中最常見的類型是彌漫大B細胞淋巴瘤(DLBCL)，新診斷的DLBCL患者經過一線治療後約65%～75%患者能達到其完全緩解(CR)，而複發/難治性(r/r)DLBCL患者接受造血幹細胞移植後的3年中位無進展生存率(PFS)僅爲35%。
龐大的患者群體，使得諸多藥企紛紛爭相布局，目前國內的CAR-T産品適應症主要爲急性淋巴細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。另外，全球已有8款CAR-T産品獲批上市，可以說CAR-T的競爭也已進入到下半場。而在這下半場中，如何取勝，産品價格以及技術是關鍵。
CAR-T療法是毋庸置疑的，“顛覆者”地位也難以撼動，但價格高也令其盡顯“貴族”氣質，尤其是國內市場。自2021年中國首個CAR-T療法——複星凱特阿基侖賽注射液(Yescarta)上市後，很長一段時間以來，“120萬”幾乎成爲CAR-T的代名詞。從獲批，首張銷售訂單流傳，到首例治療後痊愈出院的患者誕生，再到醫保談判，CAR-T時不時沖上熱搜，成爲業內高值、高價、高熱度的“叁高”療法。
售價高，與其成本息息相關，成本若能控制，則CAR-T的價格也有望下降。慢病毒載體是CAR-T産品生産的關鍵原料，成本占CAR-T細胞産品整體生産成本近1/3，其制備過程及質量控制需要大量資金投入，而國內多數企業現階段並不具備病毒載體制備的核心技術和穩定的規模化生産工藝，依賴于從國外廠商的采購。
而在諸多CAR-T企業中，永泰生物自成立之日起就堅持“自主研發”的理念。在持續多年高研發投入下，永泰生物建立了高度整合的T細胞免疫治療藥物研發生産平台，這其中就涵蓋其自行研發生産的慢病毒載體，這讓永泰生物在CAR-T系列産品生産方面，核心技術及環節不依賴于國外進口，從根本上杜絕了“卡脖子”現象的發生，既符合最新的《中華人民共和國生物安全法》加強生物安全領域監管的大勢，同時又在達到同等甚至更優療效基礎上有效降低了生産成本。可以預見，永泰生物的CAR-T産品一旦上市，其産品定價也存在較大的下浮空間，最終惠及更多的患者。
根據弗若斯特沙利文報告，CAR-T細胞治療具有以下痛點：CAR失效、CAR-T細胞相關毒性、疾病複發及適應症有限，尤其是實體瘤。CAR-T細胞乃經過基因工程改造以産生人工T細胞受體及嵌合抗原受體，經過工程改造的受體使T細胞被賦予新能力，可以細胞表面的特定蛋白質爲目標。CAR-T細胞對患有複發難治性淋巴瘤的患者療效顯著。盡管如此，若幹部分患者的CAR-T細胞療效仍然很差，部分原因是，與大多數其他惡性實體瘤一樣，淋巴瘤的機制可逃避免疫系統的攻擊。迪諾侖賽注射液的功能成分爲經基因改造表達抗CD19嵌合抗原受體與拮抗TGF-β下遊信號通路的蛋白的T細胞，在所有階段的B細胞發展中，CD19在B細胞表面廣泛表達。此外，由于B細胞及其前體細胞突變導致的疾病，如B細胞淋巴瘤和急性B淋巴細胞白血病中，絕大多數腫瘤細胞同樣表達CD19，使得CD19成爲治療這些腫瘤的靶標之一。嵌合抗原受體技術通過鏈接抗CD19的單鏈抗體、蛋白跨膜結構域、共刺激分子結構域等，避免了自身免疫細胞無法識別人體CD19蛋白、腫瘤細胞對免疫細胞的抑制、第二信使通路信號不足等問題，使得經過改造的T細胞可以直接識別CD19分子並殺傷攜帶靶標的細胞，從而達成對腫瘤治療的目的。此外，同步轉錄翻譯表達細胞內部拮抗TGF-β下遊信號通路的蛋白具有阻遏腫瘤微環境中存在TGF-β所導致的免疫抑制效應的潛力，防止CAR-T細胞免疫殺傷能力的削弱與耗竭，從而進一步提高治療效果，以期提高CAR-T類産品對于r/rDLBCL的緩解率，解決CAR-T細胞治療持久性不夠、治療效果欠佳及預防腫瘤複發的痛點。
同時，相關技術未來將可能用于其他針對實體瘤的CAR-T及TCR-T細胞産品基因改造，突破現有技術針對實體瘤效果不佳的瓶頸。技術方面的突破，將有望打開十倍以上的市場空間。
綜合來看，盡管全球已有多款CAR-T産品問世，在相關技術的突破下，CAR-T領域有望打開十倍以上的市場空間，且降本以及技術創新將是這領域最終贏家。憑借着多年在細胞療法領域的深耕，永泰生物在CAR-T産品商業化以及技術積累方面存在顯著的成本優勢與技術優勢，在這些優勢下，隨着公司産品的商業化，永泰生物的成長性十足。