據Coherent Market Insights預測，在2018-2028年期間，全球CAR-T細胞治療市場規模的平均年複合增長將達到46.1%。而在2021年，當時全球8款上市銷售的CAR-T療法支撐下，市場規模達到了18億美元。
如今，傳奇生物(LEGN.US)的Carvykti爲2022年CAR-T産品的全球銷售額再增添了2400萬美元。
據智通財經APP了解，7月21日，金斯瑞生物科技(01548)發布公告，根據傳奇生物與Janssen Biotech, Inc.(楊森)于2017年12月21日訂立的合作及許可協議，CARVYKTI™于截至2022年6月30日止季度産生貿易銷售淨額約2400萬美元。而這也是自Carvykti獲美國FDA批准上市以來披露的首個銷售數據。
不過二級市場的股價走勢顯然與傳奇近期的業務進展出現了背離。在7月6日盤中達到近期股價新高57.67美元後，傳奇生物股價半個月內一波陰跌，跌回每股50美元以下，區間跌幅達到14.17%。
實際上，根據今年6月傳奇生物披露的Q1季度財報，其當期獲得的裏程碑收入便達到4080萬美元，如今加上産品銷售收入，傳奇生物的後續增長前景顯然較爲明朗。
定價46.5萬美元的CAR-T如何打開市場
美東時間2月28日，美國FDA正式批准傳奇生物的靶向BCMA嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)産品Ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel，西達基奧侖賽，商品名Carvykti)的上市，用于治療複發或難治性多發性骨髓瘤患者，這些患者既往接受過四線或以上的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體。
作爲第2款BCMA CAR-T，Carvykti的定價爲46.5萬美元。但從有效性來看，Carvykti貴有貴的道理。
智通財經APP了解到，Cilta-cel遞交上市申請(BLA)主要基于關鍵性Ib/II期CARTITUDE-1研究的結果。該研究評估了Ciltacel在複發和/或難治性多發性骨髓瘤患者中的有效性和安全性。招募的97例受試者中，99%接受末線治療無效，其中88%既往接受過至少3線治療。
研究結果顯示，中位隨訪12.4個月時，獨立委員審查的ORR爲97%，包括67%的sCR(嚴格的完全緩解)，26% 的VGPR(非常好的部分緩解)和4%的PR。≥3級細胞因子綜合征(CRS)發生率爲5%，≥3級神經毒性發生率爲10%。
相比之下，作爲市場上目前唯一的對手，BMS/Bluebird的Abecma的ORR爲72%，sCR爲28%。實際上，不僅對于Abecma，Cilta-cel的這一有效性數據還遠優于其它同靶點細胞療法及雙抗療法，也是其最終獲得FDA認可的關鍵原因。
另外，在今年的ASCO會議上，傳奇生物還展示了II期多隊列研究 CARTITUDE-2 (NCT04133636) 的結果，該研究旨在不同臨床環境下評估Cilta-cel治療多發性骨髓瘤患者的安全性和有效性，證明了CARVYKTI™用于多發性骨髓瘤早期治療的前景。
其中，隊列A的最新數據評估了Cilta-cel在20例既往接受過1-3線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的安全性和有效性，而隊列B則旨在評估Cilta-cel對複發或難治性多發性骨髓瘤患者的安全性和有效性。最終數據顯示，CARTITUDE-2研究的這兩個隊列總體安全性，包括CRS和最常見的血液學不良事件的發生率，與CARTITUDE-1一致，支持了Cilta-cel作爲前線治療方案的潛力。
爲什麽說Cilta-cel今年上半年銷售額僅僅是個開始?參考百時美施貴寶的Abecma的銷售情況，2021年Abecma的銷售額爲1.64億美元。作爲市場上目前唯一的同靶點對手，療效更佳的Cilta-cel顯然有望在後續打開更廣闊的的市場空間。
從Q1業績看估值起跳
隨着7月21日，Cilta-cel上半年銷售數據的披露，傳奇生物此前公布的Q1財報便成爲其最後一個無産品銷售收益的財報，通過這一財報看後續的估值增長顯然會更加清晰。
首先從財務業績來看，雖然Q1季度，傳奇生物尚無産品銷售收入，但今年2月11日，傳奇生物宣布，與楊森達成的有關西達基奧侖賽的合作協議再次觸發兩個裏程碑事件，由此獲得楊森5000萬美元的付款。由此傳奇Q1季度取得收入達到4080萬美元，較去年同期的1370萬美元增加了2710萬美元。
據智通財經APP了解，加上此前的首付款和六個裏程碑付款，傳奇生物目前從楊森處已經獲得約6億美元的付款。
而在Q1季度後，産品銷售收入將計入傳奇和楊森的財報中。根據協議，傳奇生物擁有Carvykti大中華區70%權益，擁有海外50%權益。
與此同時，介于Carvykti目前已獲美國FDA上市批准以及歐洲附條件上市許可，因此Q1季度，傳奇商業准備活動有關的成本也有一定增加。數據顯示，當期公司銷售和分銷費用爲2130萬美元，同比增長近60%。
在運營費用中，研發費用顯然還是占大部分。數據顯示，傳奇Q1季度研發費用達到8130萬美元，較去年同期的7110萬美元增長了1020萬美元，主要用于更多的臨床試驗和患者加入，在Cilta-cel和其他管道的研究和開發活動的數量增加。
實際上，除了Cilta-cel，傳奇針對血液瘤，實體瘤均有開發，同時也在開發通用型CAR-T。
以通用型CAR-T爲例，目前全球範圍內研發通用型CAR-T的主要目的是解決CAR-T單體制備方式導致成本高企的問題，通用型CAR-T也是傳奇生物也在努力攻克的一個點。
與亘喜生物開發獨特的FasTCAR平台用于研發通用型CAR-T産品類似，傳奇的路徑也是開發一種獨有的非基因編輯LUCAR同種異體平台，能夠通過開發特殊的CAR蛋白基因，使T細胞中的內源性T細胞受體(TCR)沉默，從而避免發生排斥反應，因此具備在通用型CAR-T上成功的可能。
據智通財經APP了解，目前，敲除TCR(抑制GvHD)，B2M/HLA(抑制HvG)，CD52(臨床患者常使用CD52抗體事先清除淋巴細胞，回輸的CAR-T細胞敲除CD52後，避免被清除)，是應用在通用型CAR-T較爲常規的方法。
傳奇生物通過獨家的非基因編輯技術使Allogeneic LUCAR-20S CAR-T Against CD20具備抑制GvHD作用，但不具備抑制HvG 的屬性，而後續LUCAR-20SD增加了這類屬性。
可見，目前傳奇研發管線也在穩步推進。但這並不意味着公司研發完全一帆風順。
今年7月7日，傳奇生物通知美國FDA，終止其針對CAR-T新藥LB1901的新藥臨床試驗申請(IND)的1期臨床試驗。終止基于傳奇生物一款與LB1901表達相同CAR蛋白的類似CAR-T候選産品在一項研究者發起的臨床研究中未顯示出明顯的臨床獲益。
智通財經APP了解到，LB1901是傳奇生物在研的針對惡性 CD4+ T 細胞的試驗性自體CAR-T療法，用于治療複發或難治性T細胞淋巴瘤(TCL)的成人患者，這是傳奇生物除西達基奧侖賽之外，研發進展最快的一款産品，在國內和美國均已推進至臨床Ⅰ期階段。
根據聯邦試驗數據庫顯示，該試驗原本預計在2023年12月招募50名患者並完成後續主要結果數據的收集。
但這款産品研發進度並不順利。今年2月，研究人員觀察到用藥患者出現了外周血CD4+ T細胞計數低的情況，傳奇生物依照試驗方案已經暫停了該臨床試驗並通知了FDA，之後FDA 暫停了該項試驗。但在5月25日FDA解除該試驗的暫停決定後，傳奇生物還是因招募患者困難及臨床副作用相對較大的等因素最終終止了開發。
不過，這個插曲並不影響傳奇生物後續的估值走勢。從目前全球CAR-T研發情況來看，各大藥企都處在探索階段，在此背景下，手握一款療效更好的CAR-T商業化産品，對于傳奇生物而言顯然具有明顯的市場優勢，也更容易被市場看好。