智通財經APP獲悉，創立6年的基石藥業-B(02616)再次迎來收獲期。2月9日，港股創新藥企基石藥業宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批准同類首創藥物拓舒沃®（艾伏尼布片）的新藥上市申請。拓舒沃®是中國首個獲批的IDH1抑制劑，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人複發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
這是繼兩款同類首創精准治療藥物普吉華®、泰吉華®，以及腫瘤免疫治療藥物擇捷美®獲批上市後，該公司在一年內成功獲批上市的第四款創新藥。它的上市將填補急性髓系白血病精准靶向治療的空白，也爲基石藥業打開新的治療市場。
據了解，急性髓系白血病是成人白血病中最常見的類型，疾病進展迅速，絕大多數爲老年患者。在美國，每年約有2萬新發病例，患者五年生存率約29%。伴隨着人口老齡化，中國AML發病率呈逐年上升趨勢，其中尤以老年和複發或難治性患者預後較差。在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的占比約爲59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。
國內首個IDH1抑制劑 填補精准治療空白
據了解，拓舒沃®是一款IDH1抑制劑，通過阻斷IDH1突變體酶的活性，可促進AML細胞的分化，從而發揮抗腫瘤效應。它的獲批是基于一項中國注冊橋接研究CS3010-101，該研究的主要研究者、中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授表示，一直以來，現有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活質量較差。“作爲國內首個獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃®在針對IDH1突變的AML患者中展現了良好的療效與安全性。”
上述研究顯示，拓舒沃®在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML的30例可評估患者中，主要療效終點完全緩解和伴部分血液學恢複的完全緩解率爲36.7%，其中11例患者均達到了完全緩解。估計的12個月的持續緩解率爲90.9%。該研究成果于2021年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會以優選口頭報告形式公布。
值得注意的是，在AML領域，除了用于複發難治患者，拓舒沃®作爲一線療法也取得重大進展。拓舒沃®用于治療初治IDH1突變的成人AML患者的全球III期研究AGILE的數據顯示，與安慰劑聯合化療藥物阿紮胞苷相比，拓舒沃®聯合阿紮胞苷顯著提高了初治IDH1突變急性髓系白血病（AML）患者的無事件生存期和總生存期，患者的中位降低。拓舒沃®聯合阿紮胞苷療法將有望爲這部分先前未經治療的IDH1突變AML患者帶來新的治療選擇。基石藥業首席醫學官楊建新博士表示，基石藥業計劃未來與NMPA展開溝通，盡早將這一創新療法帶給更多中國患者。
目前，拓舒沃®多項臨床研究正在開展中，包括用于治療攜帶IDH1易感突變的複發難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）、晚期膠質瘤、膽管癌等多個適應症，未來還有巨大的可開發市場潛力。在美國，該藥的適應症已經被批准擴大到治療年齡≥75歲或因爲其它合並症無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者。
6個月內獲批 一如既往的基石速度
對于該藥物的獲批，基石藥業董事長兼首席執行官江甯軍博士表示，這是基石藥業發展進程中又一重要裏程碑。“拓舒沃®是基石藥業第四款成功獲批上市的創新藥物，從新藥上市申請獲得受理到成功獲批僅用了6個月的時間，這再一次體現了基石速度。”
在此之前，2020年，拓舒沃®被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第叁批）”，獲得快速通道審評審批資格。同時，作爲全球同類首創的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃®以其明確的臨床優勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
事實上，基石速度已經成爲一個標簽。2021年12月底剛剛獲批的PD-L1擇捷美®從I期臨床首次人體試驗到第一個肺癌大適應症獲批，基石藥業用了不到四年時間，充分體現了基石藥業強勁臨床戰略、創新試驗設計和快速執行力。
更值得注意的是，這是該公司在過去一年內成功上市的第四款創新治療藥物，其中國內首個獲批的選擇性RET抑制劑普吉華®、中國首個獲批用于治療PDGFRA外顯子18突變的GIST治療藥物泰吉華®、以及此次最新獲批的國內首個IDH1抑制劑拓舒沃®均爲同類首創藥物，而其腫瘤免疫治療藥物PD-L1單抗擇捷美®則爲潛在同類最優。
多款同類首創新藥集中上市 基石藥業邁入快速成長期
拓舒沃®的上市，也標志着基石藥業開始邁向更加多元的治療市場。2021年以來，基石藥業上市的的新藥已經覆蓋了非小細胞肺癌（NSCLC）、胃腸道間質瘤（GIST）、急性髓系白血病等不同治療領域，這些領域均是目前中國醫藥市場未滿足的治療需求。
其中，肺癌是基石藥業的重點布局。全球範圍內，肺癌的發病率持續增長，是全球癌症相關死亡的首要原因，存在着巨大的未滿足的醫療需求。這一領域，除了已經獲批的普吉華®和擇捷美®，基石藥業還正在與輝瑞聯合開發洛拉替尼，該藥針對ROS1陽性晚期NSCLC的臨床試驗申請已獲中國國家藥品監督管理局獲批。
和普吉華®同步獲批的泰吉華®是中國首個用于治療PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）GIST的精准治療藥物。GIST屬于罕⻅腫瘤，大衆知曉度和社會關注度都比較低，但是由于中國人口基數大，每年中國仍有約1-1.5/10萬(1.4萬-2.1萬)新診斷患者。其中，許多PDGFRA外顯子18突變的GIST患者更是缺乏治療藥物。泰吉華®在中國大陸獲批上市對改善國內GIST治療現狀具有重要意義，同時也推動了中國精准治療理念的發展。
江甯軍博士表示，”基石藥業將繼續推進豐富多元的創新産品管線，爲全球患者提供更多的高品質創新藥。”目前，基石藥業在全球範圍內有30項臨床試驗正在開展，包括15項注冊性試驗和11項聯合療法試驗。
隨着創新藥物的陸續上市，基石藥業的商業化步伐也步入快車道。
該公司目前覆蓋的醫院已經超過百分之八十的精准治療産品的市場空間，這爲拓舒沃®的商業化打下很好的基礎。而此前，艾伏尼布已在推動藥物可及性方面取得重大突破，作爲75種海外特藥之一被納入北京普惠健康保險，又作爲25種國內藥品之一被納入海南樂城全球特藥險。