智通財經APP獲悉，此前，美國食品和藥品管理局(FDA)宣布，正式批准渤健公司(BIIB.US)旗下用于治療早期阿爾茨海默病(AD)的新藥Aduhelm上市。該藥物吸引了衆多關注，又面臨着哪些道路或障礙?
需求巨大
據了解，Aduhelm在兩項設計相同的3期臨床試驗中獲得了截然相反的試驗結果，飄忽不定的試驗結果令市場對該藥物的前景充滿懷疑。然而，有迹象表明，由于該藥物是在沒有任何明確療效證明的情況下獲批的，盡管許多醫生可能並不願意開這種藥，但病人對該藥物的需求將會很高。根據阿爾茨海默症協會的估計，超過600萬美國人患有阿茨海默症，估計到2050年，患者將增至近1300萬;另據世界衛生組織估計，目前全球約有3500萬至5000萬阿爾茨海默病患者，並且每年預計將有1000萬新增患者。而該藥物預計將爲公司帶來數10億美元收入。
費用高企
Aduhelm是FDA批准的第一種基于減少大腦澱粉樣蛋白斑塊以延緩阿爾茨海默病臨床衰退的藥物。爲了開Aduhelm的處方，醫生幾乎肯定會要求潛在患者接受大腦成像掃描或脊髓穿刺，以確定是否存在澱粉樣蛋白斑塊。然而這些費用可能會由患者自己承擔，因爲並不是所有保險公司都會覆蓋它們。
雖然醫療保險會支付大部分費用，但Aduhelm每年56000美元的費用還是大幅高出了一些華爾街分析師預期的10000至25000美元的價格。Stifel分析師Jeff Preis在一份報告中表示：“我們擔心56,000美元一年的治療費用是否會進一步刺激監管機構對藥物定價的審查。”俄勒岡州民主黨參議員Ron Wyden也稱該藥物價格“不合理”。
療效仍待驗證
由于Aduhelm是在加速審批程序下獲批的，按照FDA的要求，該藥物上市後仍需開展4期臨床研究以驗證其療效。而如果藥物不能按預期發揮作用，還可能面臨退市風險。然而，考慮到它有9年的時間用于提交數據，這並不會被視爲該藥物面臨的障礙之一。
潛在競爭對手
更大的擔憂在于潛在的競爭對手。禮來(LLY.US)的donanemab正處于第叁階段，其工作原理與Aduhelm相同，即清除澱粉樣蛋白斑塊。然而，據媒體報道，該公司首席科學官Dan Skovronsky曾在4月底表示，並不打算通過其2期數據尋求加速批准。羅氏也有自己的候選藥物ganterenumab，該藥物也適用于清除澱粉樣蛋白斑塊。瑞銀分析師Colin Bristow預計，到2024年，這兩種藥物中的一種或兩種都將對Aduhelm産生競爭。
還有其他公司也在開發不同作用機制的阿爾茨海默病藥物。Cassava Sciences(SAVA.US)計劃在今年下半年開始simufilam的3期臨床試驗;Anavex Life Sciences(AVXL.US)有處于2b/3階段的ANAVEX2-73藥物;AC免疫公司(ACIU.US)在1b/2a期試驗中獲得了阿爾茨海默病候選疫苗ACI-35.030。