作爲血液學領域規模最大的國際學術盛會之一，第26屆歐洲血液學協會年會（EHA 2021）將于2021年6月9日至17日召開。6月1日晚，大會最具學術價值環節“主席研討會”的內容摘要在EHA官網公布。其中，備受業界關注的一項重磅研究——百濟神州（06160，BGNE.US）BTK抑制劑百悅澤®（澤布替尼）對比第一代藥物伊布替尼，用于治療複發或難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的頭對頭全球3期臨床研究最新數據重磅亮相。研究顯示，澤布替尼達到了客觀緩解率（ORR）的優效性，並取得了顯著的無進展生存期（PFS）獲益。
根據期中分析數據，在中位隨訪時間爲15個月時，澤布替尼取得了更高的ORR（78.3% vs 62.5%, P=0.0006），而對于預後較差的17p-的患者，ORR優勢更爲明顯（83.3% vs. 53.8%）。同時，澤布替尼顯示了更具優勢的12個月PFS（95% vs 84%，p=0.0007），顯著降低疾病進展風險60%。在安全性方面，經澤布替尼治療的患者具有更低的心房顫動或撲動事件風險（2.5% vs 10.1%，p=0.0014），差異具有統計學意義。對于CLL/SLL這類在老年人中多發的淋巴瘤而言，房顫可引發血栓、中風、心衰，以及其他心髒相關的並發症。這項頭對頭研究的期中分析表明，澤布替尼相比伊布替尼，在療效和和安全性方面都取得了顯著改善。
“頭對頭”研究，是指采用臨床上已使用的治療藥物或方法作爲直接對照，在同等試驗條件下開展的臨床試驗，可視爲兩種藥物的“直接單挑”。這類研究的目的是對藥物的療效或安全性進行更直接、細致的研究與對比，通過頭對頭試驗的直接對照，能夠爲醫生和患者提供清淅准確的臨床證據。
ALPINE研究是一項隨機3期頭對頭臨床試驗，在全球多個國家的超過100家臨床試驗中心開展，它也是澤布替尼開展的第二項與伊布替尼直接對比的大型3期臨床試驗。該研究共納入652例R/R CLL/SLL患者，主要終點爲經研究者評估的客觀緩解率（ORR），首先評估非劣效性，隨後評估優效性。關鍵次要終點包括無進展生存期（PFS）、持續緩解時間、總生存期（OS）以及不良事件（AE）發生率。此次公布的數據爲該研究的期中分析結果，該分析是在接受至少12個月隨訪的415例患者中開展的。
信息顯示，這項研究將于北京時間6月11日的EHA 2021網絡大會的主席研討會上進行口頭報告，同時，經大會科學項目委員會決定，該報告摘要入選EHA 2021的線上新聞發布會。百濟神州公司將于北京時間6月12日（周六）零點舉行投資者電話會議和網絡直播，討論ALPINE臨床研究期中分析的結果以及將在EHA 2021展示的其它數據。
澤布替尼是由百濟神州科學家自主研發的新一代BTK抑制劑，憑借優化的藥物結構，其對靶點的抑制更加精准，能夠對BTK形成完全、持久的深度抑制，並減少由于脫靶效應帶來的不良反應。目前，澤布替尼是全球唯一一款在針對兩項血液惡性腫瘤的治療中，開展頭對頭臨床試驗以評估療效和安全性的BTK抑制劑，也是我國首個與外資藥企進口藥物開展頭對頭3期優效性試驗的本土研發抗癌新藥。
作爲我國首個出海的本土新藥，澤布替尼當前已經在美國、中國、加拿大及其它國際市場獲批，並得到美國NCCN指南與中國CSCO臨床指南雙重推薦。在國內，澤布替尼在2020年6月獲批上市，用于治療既往至少接受過一種治療的MCL、CLL/SLL患者。目前，這兩項適應症均已被納入國家醫保目錄，以更可負擔的惠民價格，讓這一具備國際品質的治療方案惠及我國廣大患者。澤布替尼當前已在全球遞交超過30項相關上市申請，覆蓋超過40個國家或地區，未來有望爲全球更多淋巴瘤患者帶來治療希望與獲益。
