中國國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)最新公示，亞盛醫藥-B(06855)全資子公司順健生物的1類新藥耐克替尼片(HQP1351，又稱奧瑞巴替尼)擬納入突破性治療品種，擬定適應症爲：用於治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病(CML)患者。HQP1351是亞盛醫藥開發的一種第三代BCR-ABL抑制劑，已在中國遞交新藥上市申請並被納入優先審評，它還獲得了FDA快速通道資格及孤兒藥資格。
CML是一種罕見的惡性血液疾病。這種疾病一般分爲3個階段，慢性期、加速期和急變期，病程可持續幾年，但到了急變期常常在半年內死亡。格列衛(伊馬替尼)的誕生使這一疾病的治療有了重大突破，但仍然有相當一部分患者面臨耐藥或不耐受問題。
BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨牀上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。HQP1351正是瞄準這一臨牀急需和市場空缺的治療領域。
根據亞盛醫藥早前發佈的公告，HQP1351是中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，並有潛力成爲耐藥CML治療的“best-in-class”藥物。該產品對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，可用於治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。此前，HQP1351已於2020年6月在中國遞交新藥上市申請，這也是亞盛醫藥創立以來的第一個NDA。
根據亞盛醫藥2019年在美國血液學會(ASH)年會上公佈的1期臨牀進展數據，HQP1351在TKI耐藥的CML患者(包括攜帶T315I突變的患者)中具有良好的耐受性，並表現出顯著且持久的抗腫瘤活性。87例慢性期CML患者的18個月無進展生存率爲94%，在伴有T315I突變的患者中，主要細胞遺傳學反應(MCyR)率達到了82%，完全細胞遺傳學反應(CCyR)率高達78%。
2020年10月，HQP1351以符合附條件批准的藥品被CDE納入優先審評審批程序，擬用於任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥後並伴有T315I突變的慢性髓性白血病慢性期或加速期的成年患者。亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士曾表示，HQP1351正式被納入優先審評品種，意味着其審批速度有望加快，將加速改變對現有TKI藥物治療無效的CML患者尚無藥可醫的局面。
此次HQP1351擬納入CDE突破性治療品種，意味着該產品有望獲得NMPA又一項特殊審評通道。希望該產品在臨牀研究和註冊申報中進展順利，早日爲CML患者帶來新的治療選擇。