評判一款新藥的銷售市場潛力，不僅要觀察其有效性和安全性等核心指標，還需要從市場可及性角度切入。通常來說，適應症作爲當前醫藥銷售市場的重要競爭因素，新藥獲批的適應症數量越多，其患者可及性越佳，則更易擴大銷量。
作爲亞盛醫藥細胞凋亡管線中的核心候選産品，APG-2575如今已獲5項FDA孤兒藥認證，在産品治療潛力獲得權威機構認可的同時，也提高了未來産品獲批上市後的銷售確定性，爲公司今後奠定在多適應症治療市場的領先地位打下堅實基礎。
智通財經APP了解到，1月29日，亞盛醫藥(06855)宣布，美國食品和藥品監督管理局(FDA)日前授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療濾泡性淋巴瘤(FL)。
這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血症(WM)、慢性淋巴細胞白血病(CLL)、多發性骨髓瘤(MM)和急性髓系白血病(AML)適應症之後，獲得的第五項FDA授予的孤兒藥資格認定。
截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得10項FDA孤兒藥認證，創中國藥企之最。
“孤兒藥”又稱爲罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。本次APG-2575獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的後續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是批准上市後可獲得美國市場7年獨占權。
濾泡性淋巴瘤(FL)是一種異質性疾病，在美國屬于非霍奇金淋巴瘤(NHL)的第二常見類型，約占所有NHL病例的20%1。FL是最常見的惰性B細胞淋巴瘤，由生發中心B細胞的惡性增殖引起1,2。盡管目前的治療手段讓FL患者的總生存期顯著改善，但FL仍然是被視爲一種不可治愈的惡性腫瘤2,3。大多數患者在接受初始治療後有疾病複發或進展，並經曆多次複發，需要後續跨線治療4。
雖然對于初始性和複發/難治性FL有多種治療選擇，但對于那些高危、早期複發、組織學轉化、從現有治療選擇中複發或對現有治療産生不耐受的FL患者來說，仍有較大的臨床需求仍未得到滿足。
APG-2575是亞盛醫藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢複腫瘤細胞程序性死亡機制(細胞凋亡)，從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是首個在中國進入臨床階段的、本土研發的Bcl-2選擇性抑制劑。
APG-2575現已獲得美國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球同步推進多個血液腫瘤適應症的臨床開發。
亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“這是公司細胞凋亡管線重要品種Bcl-2抑制劑APG-2575獲得的第5項FDA授予的孤兒藥資格認定，爲亞盛醫藥斬獲的第10項孤兒藥認證，進一步壘實了我們‘創中國藥企孤兒藥認證曆來之最’的領先地位，也是公司全球化創新能力與水平的體現。期待在FDA孤兒藥政策的各種推動下，包括APG-2575在內的多個公司在研品種能加快臨床開發進度，早日獲批，從而更快的造福更多患者。”