聖地亞哥 - Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD) 今日宣布，加拿大衛生部已批准DAYBUE™ (trofinetide) 用於治療2歲及以上成人和兒童的雷特綜合症。這標誌著加拿大首次批准用於治療雷特綜合症的療法，該症是一種主要影響女性的罕見神經發育障礙。
雷特綜合症的特徵是在生命最初兩年正常發育後出現嚴重障礙。症狀包括溝通困難、運動技能喪失和重複性手部動作。據估計，加拿大全國約有600至900人受此疾病影響。
DAYBUE的批准是在加拿大衛生部的優先審查程序下加快的，反映了對雷特綜合症特定治療的迫切需求，此前該病僅能進行症狀管理。此批准是基於第三階段LAVENDER™研究的結果，該研究顯示在12週期間內，與安慰劑相比，患者的行為和臨床整體印象有顯著改善。
Acadia Pharmaceuticals的首席執行官Catherine Owen Adams表示，公司致力於盡快讓加拿大患者獲得DAYBUE。該藥物的批准對雷特綜合症社區來說是一個重大進展，為患者提供了超越症狀治療的新療法選擇。
包括兒科神經科醫生Anita Datta在內的醫療專業人士強調了雷特綜合症表現的多樣性，以及在DAYBUE獲批前缺乏特定治療方法。安大略雷特綜合症協會也歡迎這一消息，強調了這可能對患者及其家庭生活質量的潛在影響。
DAYBUE適用於2歲及以上、體重至少9公斤的雷特綜合症患者。其在雷特綜合症中的治療機制尚未完全明確，但它是一種與生長和發育相關蛋白的合成類似物。
Acadia Pharmaceuticals以其神經科學突破而聞名，此前已開發了治療帕金森病精神病的藥物，目前正在積極研究其他中樞神經系統疾病的療法。
本新聞文章基於Acadia Pharmaceuticals Inc.的新聞稿。
在其他近期新聞中，Acadia Pharmaceuticals報告2024年第二季度盈利顯著增長，收入達2.42億美元，主要由其商業產品NUPLAZID和DAYBUE驅動。公司更新了NUPLAZID的年度銷售指引，指出淨產品銷售增長11%，而DAYBUE的銷售也增長了11%。然而，Acadia已修訂其2024年總收入指引，現預期在9.3億美元至9.8億美元之間。
在領導層方面，Catherine Owen Adams被任命為Acadia Pharmaceuticals的新任首席執行官，接替Stephen R. Davis。Adams在製藥行業擁有超過25年的經驗，預計將引導公司進入下一個增長階段。
在分析師報告中，Needham調整了對Acadia的目標價，從之前的30美元下調至28美元，同時維持對該股票的買入評級。這一調整是在Acadia第二季度財報中揭示Daybue銷售不及預期後做出的。其他動態包括BMO Capital Markets維持對Acadia Pharmaceuticals的好友立場，重申其優於大盤評級，目標價保持在31.00美元。關注點集中在KarXT (Cobenfy)用於治療精神分裂症精神病的潛在批准及其對Acadia產品線的影響。
InvestingPro 洞察
隨著Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ:ACAD) 慶祝DAYBUE在加拿大獲得批准這一重要里程碑，值得審視公司的財務健康和市場地位。根據InvestingPro數據，Acadia的市值為25億美元，反映了其作為中型生物製藥公司的地位。
DAYBUE在加拿大的批准與InvestingPro提示的一項預期相符，即Acadia的淨收入預計今年將增長。這一增長預測進一步得到公司過去十二個月61.65%的驚人收入增長率的支持，2024年第二季度的季度收入增長率為46.44%。這些數字表明，包括DAYBUE在內的Acadia創新療法正在市場上獲得青睞。
另一個相關的InvestingPro提示強調，Acadia的資產負債表上現金多於債務。這一強勁的財務狀況可能為公司提供必要的靈活性，以支持DAYBUE在加拿大的商業化，並可能為進一步的研發計劃提供資金。
值得注意的是，Acadia的市盈率為81.46，乍看之下可能較高。然而，考慮到公司的增長前景和DAYBUE的潛在市場，這一估值可能是合理的。截至2024年第二季度的過去十二個月PEG比率為0.64，表明相對於其盈利增長潛力，該股票可能被低估。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro為Acadia Pharmaceuticals提供了11個額外的提示，可以更深入地了解公司的財務健康和市場地位。
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