Stoke TherapeuticsQ1每股盈利及營收勝預期
- 作者Investing.com
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Stoke Therapeutics Inc是一家專注於通過上調基於核糖核酸的藥物蛋白表達來解決嚴重遺傳疾病根本原因的生物技術公司。該公司正在開發反義寡核苷酸（ASO）以選擇性地恢復蛋白質水平。該公司的STK-001用於治療Dravet綜合徵，這是一種嚴重的進行性遺傳性癲癇。其STK-002是一種處於臨床前開發階段的專有反義寡核苷酸（ASO），用於治療常染色體顯性遺傳性視神經萎縮（ADOA）。STK-002旨在通過利用OPA1基因的非突變拷貝來上調OPA1蛋白表達，恢復OPA1蛋白表達，從而阻止或減緩ADOA患者的視力喪失。該公司開發了針對一系列患者俱有健康的基因拷貝和無法產生對健康至關重要蛋白質的突變拷貝等遺傳疾病根本原因的精準醫療平台。