智通財經APP訊，和黃醫藥(00013)今日宣佈在中國啓動⼀項HMPL-306治療伴有異檸檬酸脫氫酶(“IDH”)1或2突變的復發/難治性急性髓系白血病(AML)的註冊性III期臨牀試驗。⾸名受試者已於2024年5⽉11⽇接受⾸次給藥治療。
HMPL-306是⼀種新型的IDH1及IDH2酶雙重抑制劑。IDH1及IDH2突變被認爲是某些⾎液惡性腫瘤、神經膠質瘤和實體瘤的驅動因素，尤其是對於急性髓系⽩⾎病患者來說。儘管已有⼀些IDH抑制劑在部分市場獲批⽤於治療急性髓系白血病，然⽽細胞質的IDH1突變和線粒體的IDH2突變會發⽣異構體轉化，導致對IDH1或IDH2的單⼀抑制劑產⽣獲得性耐藥。同時抑制IDH1和IDH2突變，有望克服這種獲得性耐藥，爲癌症患者帶來治療獲益。
RAPHAEL研究是⼀項多中⼼、隨機、開放標籤的註冊性III期臨牀試驗，旨在評估HMPL-306單藥療法⽤於治療伴有IDH1和/或IDH2突變的復發或難治性急性髓系白血病患者的安全性和療效。研究將與⽬前的挽救性化療⽅案進⾏對⽐，主要終點爲總存活期(OS)，次要終點則包括無事件存活期(EFS)和完全緩解(“CR”)率。公司計劃招募約320名患者參與此項註冊研究，並由主要研究者北京⼤學⼈⺠醫院⿈曉軍教授牽頭領導。該項研究的其他詳情可登錄ClinicalTrials.gov，檢索註冊號NCT06387069。
該研究是繼⼀項兩階段、開放標籤的評估HMPL-306⽤於此適應症的安全性、藥物動⼒學、藥效學和療效的I期研究的積極數據後展開(NCT04272957)。⾸個⼈體研究劑量遞增階段的數據已於2023年6⽉的歐洲⾎液學協會(“EHA”)年會上公佈。該研究劑量遞增階段在超過50名患者中的結果顯⽰，II期臨牀試驗推薦劑量治療取得令⼈⿎舞的CR率，其結果將於2024年6⽉舉⾏的EHA年會上發表。