PTC Therapeutics Inc是一家科學驅動的全球生物製藥公司。該公司致力於可為罕見疾病患者帶來益處的臨床差異藥物的發現、開發和商業化。該公司擁有一個投資組合管道，其中包括商業產品以及處於不同開發階段（包括臨床、臨床前以及研究和發現階段）的候選產品，專注於針對罕見疾病和腫瘤等多種治療領域的新療法的開發。該公司有兩種產品：Translarna（ataluren）和Emflaza（deflazacort），用於治療杜興型肌營養不良症（DMD）。該公司擁有一系列針對中樞神經系統（CNS）的罕見單基因疾病的基因治療產品候選產品，其中包括用於治療芳香L-氨基酸脫羧酶（AADC）的PTC-AADC和用於苯丙酮尿症（PKU）疾病的PTC923。