Vertex Pharmaceuticals Inc是一家全球性生物技術公司。該公司專注於開發治療囊性纖維化(CF)根本原因的藥物。其管線包括鐮狀細胞病、β地中海貧血、急性和神經性疼痛、APOL1介導的腎病、1型糖尿病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症的中後期臨床項目,以及疾病的早期項目,如肌肉萎縮症。其上市藥品為TRIKAFTA/KAFTRIO(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、SYMDEKO/SYMKEVI(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor)和KALYDECO(ivacaftor)。該公司在其他嚴重疾病中擁有一系列研究性小分子、細胞和基因療法,對人類生物學的病因有深入的了解,包括鐮狀細胞病、β地中海貧血、APOL1介導的腎病、疼痛、1型糖尿病、α- 1 抗胰蛋白酶缺乏症和杜氏肌營養不良症。