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Sarepta Therapeutics Inc是一家商業階段的生物製藥公司。該公司專注於幫助患者發現和開發核糖核酸（RNA）靶向療法、基因療法和其他用於治療罕見疾病的基因療法。其正在開發治療各種疾病和障礙的候選藥物，包括杜氏肌營養不良症（Duchenne）、肢帶型肌營養不良症（LGMDs）和其他神...檢視更多
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