智通財經APP獲悉,CDE網站顯示,阿斯利康(AZN.US)的反義療法Eplontersen(IONIS-TTR-LRx,商品名:Wainua)在華申報上市,用於治療遺傳性轉甲狀腺素介導的澱粉樣變性多發性神經病(ATTRv-PN)。ATTRv-PN可在確診後五年內導致周圍神經損傷並伴有運動障礙,如果不進行治療,患者通常會在十年內死亡。據估計,全球約30-50萬例ATTR-CM患者,ATTRv-PN患者數量約爲4萬例。
公開資料顯示,Eplontersen(IONIS-TTR-LRx)是一種配體偶聯反義寡核苷酸(LICA)藥物,旨在減少血清TTR的產生,以治療遺傳性和非遺傳性ATTR。該藥物已於2023年12月在美國獲批上市。根據阿斯利康與Ionis達成的全球開發和商業化協議,兩家公司將在美國聯合開發和商業化Eplontersen,而世界其他地區(拉丁美洲除外)的開發和商業化工作將由阿斯利康完成。