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Editas Medicine Inc (EDIT)

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Editas Medicine Inc公司檔案

Editas Medicine Inc是一家臨床階段的基因組編輯公司。該公司專注於開髮用於治療一系列嚴重疾病的轉化基因編輯藥物。該公司開發了一個基於成簇、規則間隔的短回文重複序列(CRISPR)技術的基因編輯平台。CRISPR使用由酶組成的蛋白質-核糖核酸(RNA)複合物,包括CRISPR相關蛋白9(Cas9)或來自普雷沃氏菌和弗朗西斯氏菌的CRISPR 1(Cas12a),與設計用於識別特定脫氧核糖核酸的指導RNA分子結合( DNA)序列。該公司從事體內給藥基因編輯藥物的開發,將藥物注射或輸注到患者體內以編輯其體內細胞。其主導項目EDIT-301是一種實驗性體外基因編輯藥物,用於治療鐮狀細胞病(SCD)、一種導致過早死亡的嚴重遺傳性血液病和輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)。

員工
265
市場
美國
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