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CRISPR Therapeutics AG是一家總部位於瑞士的基因編輯公司。該公司主要從事為嚴重疾病開發基於轉化基因的藥物。該公司使用規律間隔的短回文重複序列(CRISPR)/Cas9基因編輯平台開發其產品,該平台允許對基因組脫氧核糖核酸(DNA)進行精確定向更改。該公司在一系列疾病領域擁有一系列治療方案,包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學和罕見疾病。該公司主要候選產品是CTX001,這是一種離體CRISPR基因編輯療法,用於治療患有輸血依賴性β地中海貧血或嚴重鐮狀細胞病的患者。這些患者的造血幹細胞被設計為在紅細胞中產生高水平的胎兒血紅蛋白。該公司在倫敦和英國開展業務,並在美國開展研發業務。